每(mei)經(jing)編輯(ji)｜周程程     

每經記者 周程程

新(xin)年(nian)后的第一個工(gong)作日，國務院將目光聚焦于醫藥(yao)領域。

2月(yue)14日的國務(wu)院常務(wu)會議部署推(tui)動醫(yi)藥產業創(chuang)新升(sheng)級，更(geng)好服(fu)務(wu)惠民生穩增長；確定進一步促進中醫(yi)藥發(fa)展(zhan)措施，發(fa)揮傳(chuan)統醫(yi)學優勢造福人民。

值得(de)注(zhu)意(yi)的是，會議要求，加快(kuai)腫瘤、糖尿病(bing)、心腦血管疾病(bing)等多發病(bing)和(he)罕見(jian)病(bing)重大藥(yao)物產業化。支持(chi)已獲得(de)專利的國產原研藥(yao)和(he)品牌仿制藥(yao)開(kai)展(zhan)國際注(zhu)冊認證。

中(zhong)(zhong)國中(zhong)(zhong)醫(yi)藥(yao)(yao)研(yan)(yan)究促進(jin)會理事陳云華(hua)告訴《每日經濟(ji)新聞》記者，目前國產原研(yan)(yan)藥(yao)(yao)和品(pin)牌仿(fang)制藥(yao)(yao)在(zai)走出去的過程中(zhong)(zhong)并不順(shun)利，特別對于中(zhong)(zhong)成(cheng)藥(yao)(yao)來說，由于國外評(ping)審體系的不相適應(ying)，使得(de)中(zhong)(zhong)藥(yao)(yao)國際化(hua)腳步放慢。此次國務院常(chang)務會議(yi)從政府層面支持(chi)開展國際注冊認證，將推進(jin)中(zhong)(zhong)國醫(yi)藥(yao)(yao)市場走向海外，推動醫(yi)藥(yao)(yao)產業創新升級，促進(jin)醫(yi)藥(yao)(yao)經濟(ji)的發展。

罕見病重大藥物產業化

會議確(que)定，瞄準群眾急(ji)需，加(jia)強原研藥、首(shou)仿藥、中藥、新(xin)型制(zhi)劑(ji)、高端醫(yi)療器械等(deng)研發創新(xin)，加(jia)快腫瘤、糖尿(niao)病(bing)、心腦血管疾病(bing)等(deng)多發病(bing)和罕見(jian)病(bing)重大藥物產(chan)業化。

在陳云(yun)華看來，多(duo)發病(bing)及罕見病(bing)重大(da)(da)藥物產業化發展，利于解(jie)決多(duo)發病(bing)、罕見病(bing)患者用(yong)藥的(de)可(ke)及性(xing)，對推進健康(kang)中國建(jian)設(she)具(ju)有重大(da)(da)意義。

但目前就罕見病(bing)而(er)言，許多救命藥仍處于(yu)短缺狀態。這與(yu)其用(yong)藥市(shi)場需求小、研發成本(ben)高(gao)，藥企幾無利潤可言，缺乏生產動力有(you)關。

據(ju)了(le)解，目前全(quan)球已(yi)知(zhi)的罕(han)(han)見(jian)(jian)病種(zhong)類達(da)7000種(zhong)，中國已(yi)發現(xian)的有5781種(zhong)，但在全(quan)球可用的378種(zhong)有效罕(han)(han)見(jian)(jian)病藥物中，中國僅(jin)有不到(dao)100種(zhong)。

2015年中(zhong)國(guo)罕(han)見疾病(bing)防治研究學術論壇上(shang)發布的(de)罕(han)見病(bing)流調數據顯示，在發現的(de)952種中(zhong)國(guo)住院(yuan)患者(zhe)可見的(de)罕(han)見病(bing)中(zhong)，國(guo)際上(shang)152種罕(han)見病(bing)有(you)(you)(you)(you)相(xiang)(xiang)應的(de)孤(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)上(shang)市，有(you)(you)(you)(you)16%的(de)病(bing)種屬于(yu)“有(you)(you)(you)(you)藥(yao)(yao)(yao)可治”；在中(zhong)國(guo)僅有(you)(you)(you)(you)50種罕(han)見病(bing)有(you)(you)(you)(you)相(xiang)(xiang)應的(de)孤(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)上(shang)市、獲(huo)得臨床批件或者(zhe)正在進行臨床試驗(yan),僅有(you)(you)(you)(you)5%的(de)病(bing)種屬于(yu)“有(you)(you)(you)(you)藥(yao)(yao)(yao)可治”。

山(shan)東(dong)省醫科院(yuan)黨委書記、山(shan)東(dong)罕少(shao)見(jian)病重點實(shi)驗室主(zhu)任(ren)韓金(jin)祥分(fen)析(xi)說(shuo)，由于罕見(jian)病患者(zhe)少(shao)，藥(yao)(yao)物開發(fa)難以獲得商業(ye)回(hui)報，因此，需要(yao)國(guo)家對制藥(yao)(yao)企(qi)業(ye)進(jin)行政策激勵。但(dan)目前我國(guo)的醫保支付不(bu)足(zu)和藥(yao)(yao)物研發(fa)激勵相對缺失，造成了(le)國(guo)內藥(yao)(yao)企(qi)對孤兒藥(yao)(yao)的研發(fa)動(dong)力(li)不(bu)足(zu)。

為此，業(ye)內也頻頻呼吁，罕見病藥物需(xu)(xu)要國家政策扶持，定向生產，減免稅費，同(tong)時建(jian)立國家儲備體(ti)制和報警機制，及時調(diao)劑供需(xu)(xu)。

但從國際上來(lai)看，對(dui)罕(han)見(jian)病的(de)(de)重視度(du)正逐步提(ti)高。2015年美(mei)國FDA對(dui)罕(han)見(jian)病藥物的(de)(de)審(shen)批情況顯示，2015年FDA共批準45個新(xin)藥，其中有(you)21個罕(han)見(jian)病藥物，差(cha)不(bu)多(duo)占本年度(du)獲批新(xin)藥的(de)(de)一半（47%）。2015年也是FDA有(you)史以(yi)來(lai)批準罕(han)見(jian)病藥物最(zui)多(duo)的(de)(de)一年。

據醫療(liao)健康領域行業及(ji)市(shi)場調研公司EvluatePharma的(de)數(shu)據顯示，2018年罕見病藥(yao)物的(de)市(shi)場將達(da)1270億美(mei)元。

支持中藥國際化

此外，值得(de)注意的是(shi)，會議明確支持已(yi)獲得(de)專利的國產(chan)原(yuan)研藥(yao)和品牌仿制藥(yao)開展國際注冊認證。

“這對(dui)于推動中(zhong)國(guo)藥企走出去有(you)重(zhong)要意義。”陳云(yun)華表示，過(guo)去企業進行國(guo)際注(zhu)冊認證遇到(dao)很多困難(nan)，一項認證申請持續數年(nian)仍然沒有(you)結(jie)果，中(zhong)藥國(guo)際化這條路中(zhong)國(guo)企業走得頗為艱辛。

據(ju)悉，目前，中國企業送去FDA進行審批的數個中藥，只(zhi)有天(tian)士力的復方丹參滴丸走到Ⅲ期臨床階段(duan)，但這也歷時已久。

早在1997年(nian)(nian)，天士力(li)就正(zheng)式向美國FDA提出了(le)(le)(le)復(fu)(fu)方(fang)丹參滴(di)丸(wan)新藥(yao)臨床研究申請(qing)；1998年(nian)(nian)8月(yue)，美國FDA通(tong)過(guo)了(le)(le)(le)天士力(li)復(fu)(fu)方(fang)丹參滴(di)丸(wan)的臨床研究申請(qing)；2010年(nian)(nian)初(chu)，天士力(li)復(fu)(fu)方(fang)丹參滴(di)丸(wan)成(cheng)為了(le)(le)(le)世界(jie)首個通(tong)過(guo)美國FDA二期臨床試驗(yan)的復(fu)(fu)方(fang)中藥(yao)。

此后(hou)，于2013年，復方丹(dan)參滴丸(wan)FDA三期國(guo)際臨床研究才宣告(gao)啟動。

對(dui)此，陳(chen)云華解釋(shi)說，美國FDA注冊認(ren)證嚴(yan)苛，要經過臨床前(qian)研(yan)究(jiu)，一(yi)期、二期、三期臨床后，才(cai)能獲(huo)得認(ren)可(ke)。其中，特別(bie)是(shi)對(dui)于中成藥(yao)，FDA的(de)評審體(ti)系并(bing)不(bu)太(tai)適用。例(li)如，FDA評審時要求藥(yao)品(pin)化學(xue)成分(fen)清楚，并(bing)且成分(fen)用量療效之(zhi)間的(de)關(guan)系明確，但一(yi)位中藥(yao)中成分(fen)較(jiao)多很復雜(za)，很難明確。

陳(chen)云華表(biao)示，國(guo)家層(ceng)面(mian)上的推動將促進(jin)中(zhong)國(guo)好的藥(yao)(yao)品更快走出國(guo)門，提振醫(yi)藥(yao)(yao)經濟。但他同時表(biao)示，這也需要(yao)國(guo)際上能夠更好的理解中(zhong)醫(yi)藥(yao)(yao)，用符合中(zhong)醫(yi)藥(yao)(yao)發展評審(shen)體(ti)系來進(jin)行(xing)審(shen)核。

對此，會議也提出，加大中(zhong)醫藥投入和政策扶持。在國家基本藥物目錄中(zhong)增加中(zhong)成(cheng)藥品種數量，更好(hao)發揮“保(bao)基本”作用。加強(qiang)中(zhong)醫理念研究推(tui)廣(guang)，擴大中(zhong)醫藥國際貿易和傳播(bo)普及(ji)。

值得注意的(de)是(shi)，對于中(zhong)(zhong)醫(yi)藥(yao)的(de)發展，會議還(huan)明確(que)，放寬中(zhong)(zhong)醫(yi)藥(yao)服務準入，完善覆蓋城鄉的(de)中(zhong)(zhong)醫(yi)服務網絡，保證社(she)會辦和政府辦中(zhong)(zhong)醫(yi)醫(yi)療機構在執(zhi)業等(deng)方面享有同等(deng)權利。

陳云華表示，放寬準入利于醫(yi)藥市場的(de)壯大及(ji)相(xiang)關產業的(de)發展，但(dan)同時也需(xu)要加(jia)強監管，以防(fang)“傍醫(yi)”現象的(de)發生，譬如防(fang)止不符合規(gui)定的(de)針灸、按摩(mo)等機構(gou)的(de)滋生。