每經編(bian)輯｜每經記者 黃修(xiu)眉(mei)    

◎每經記者 黃修眉

自開(kai)年以來，精準醫療再次站上了風口，但(dan)與(yu)以往(wang)不同的(de)是(shi)，包括申萬宏源、國泰(tai)(tai)君安、興業證券(quan)、中泰(tai)(tai)證券(quan)等(deng)多(duo)家券(quan)商，在本月(yue)集(ji)體發布精準醫療深度研究報告，幾乎(hu)無一(yi)例外地劍指A股市場(chang)還不非常熟悉的(de)名詞(ci)，第(di)三代基因(yin)編輯技術(shu)——CRISPR/Cas9。究竟是(shi)什么讓(rang)這些券(quan)商集(ji)體關(guan)注最新的(de)基因(yin)編輯技術(shu)？

1月(yue)4日，美(mei)國證券交易委員(yuan)會公(gong)(gong)布(bu)了(le)一條重磅消(xiao)息，基(ji)(ji)因編輯(ji)(ji)公(gong)(gong)司Editas Medicine遞交了(le)在納斯達(da)克(ke)掛牌上市的首次(ci)公(gong)(gong)開招股說明書。這(zhe)意味(wei)著(zhu)，僅(jin)創立兩年多(duo)的Editas將成(cheng)為全(quan)球基(ji)(ji)因編輯(ji)(ji)領(ling)域(yu)首家IPO公(gong)(gong)司。《每日經濟(ji)新(xin)聞》記(ji)者也(ye)將繼續關注Editas上市進展。

2017年進行臨床試驗

Editas由麻省理工學華裔教(jiao)授張鋒和Jennifer Doudna在2013年11月(yue)成立，兩位創始(shi)人均為(wei)CRISPR技術的最早發明人。本(ben)次上市之后，股票代碼為(wei)：EDIT。

《每日經濟新聞》記者在招股說明書中看到，Editas計(ji)劃募集1億(yi)美(mei)元，其中1500~2000萬美(mei)元用于(yu)(yu)先天性黑(hei)矇癥LCA10項(xiang)目(mu)(mu)（Leber congenital amaurosis，LCA；一種(zhong)遺傳性視力衰退疾(ji)病）的臨(lin)床(chuang)(chuang)前(qian)(qian)和臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗，2200萬美(mei)元用于(yu)(yu)與著名生(sheng)物制(zhi)藥公司Juno Therapeutics合作項(xiang)目(mu)(mu)的癌癥治療臨(lin)床(chuang)(chuang)前(qian)(qian)研究，以及平臺發展及其他臨(lin)床(chuang)(chuang)前(qian)(qian)研究項(xiang)目(mu)(mu)。

值得(de)注意的(de)是(shi)，作(zuo)為一家較早(zao)進入(ru)基因編輯領域的(de)公司(si)，其創始(shi)人(ren)又(you)都為CRISPR的(de)發明人(ren)，因此Editas在創立之初就受到了(le)各(ge)界的(de)關注。2013年11月，Editas獲得(de)了(le)來自美(mei)國著(zhu)名風頭(tou)機構Flagship Ventures等的(de)4300萬美(mei)元A輪融資(zi)(zi)(zi)。2015年8月，Editas更(geng)是(shi)獲得(de)了(le)來自比爾與梅琳達·蓋(gai)茨(ci)基金會(hui)和谷歌風頭(tou)等重磅投資(zi)(zi)(zi)者的(de)1.2億美(mei)元B輪融資(zi)(zi)(zi)，兩(liang)輪融資(zi)(zi)(zi)額達到1.63億美(mei)元。

Editas擬在2017年進行LCA10項目臨床(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)，這也(ye)將(jiang)是CRISPR/Cas9的首次人體臨床(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)。此外，Editas還(huan)計(ji)劃治療(liao)另兩種(zhong)相關的感染性眼盲(mang)等疾病(bing)，這兩種(zhong)疾病(bing)在美(mei)國每年新(xin)發病(bing)例為3.5萬人。

招股書顯示，Editas開展(zhan)的(de)項(xiang)(xiang)目還(huan)有與Juno Therapeutics合作開展(zhan)的(de)癌癥CAR-T治療項(xiang)(xiang)目，以及良(liang)性(xing)(xing)血液(ye)疾病、遺傳(chuan)性(xing)(xing)肌肉疾病、遺傳(chuan)性(xing)(xing)肺病、遺傳(chuan)性(xing)(xing)和(he)感染性(xing)(xing)肝病等另(ling)外四(si)項(xiang)(xiang)遺傳(chuan)基(ji)因疾病。目前，Editas的(de)主要股東為Flagship Ventures（16.6%），Third Rock Ventures（15.6%），Polaris Venture Partners（15.6%），Bng0（9%），Bosley（4.6%），Viking Global、Fidelity和(he)Deerfield（共計(ji)5.8%）。

財務與倫理風險并存

與最近資本市場大熱的(de)虛擬現實(shi)（VR）和量子通信(xin)技術不同，創新醫(yi)學技術的(de)臨床應用、道(dao)德風險、法制監管(guan)等(deng)也(ye)是決定其(qi)商業化進程的(de)重要因(yin)素。

《每日經(jing)(jing)濟新(xin)聞》記者(zhe)注(zhu)意到，正如諸多尖端(duan)生物科技初(chu)創企業(ye)，Editas自2013年(nian)成立以來，在私人(ren)融資(zi)環境得來的(de)全部資(zi)金(jin)都(dou)用于研發，自成立到2015年(nian)9月(yue)底，其運營(ying)損失節節攀高，財務(wu)赤字已經(jing)(jing)累計(ji)達7570萬美元。

盡管CRISPR基因編輯技(ji)術(shu)近幾年風光(guang)無限，但因其任意(yi)修改(gai)基因的特性，與之相(xiang)關的倫理與道德爭議也(ye)越來越多。

2015年12月13日，備受矚目的“人(ren)類基(ji)(ji)因編(bian)輯(ji)(ji)(ji)(ji)國際峰會”達成共識，基(ji)(ji)因編(bian)輯(ji)(ji)(ji)(ji)技術不應用(yong)(yong)于準備建(jian)立妊娠的人(ren)類胚胎(tai)(tai)，即反(fan)對“定制”嬰兒，但(dan)并(bing)未禁止(zhi)編(bian)輯(ji)(ji)(ji)(ji)胚胎(tai)(tai)或生殖細(xi)胞的基(ji)(ji)礎研究；隨著科學研究和社會認識的發展，生殖細(xi)胞編(bian)輯(ji)(ji)(ji)(ji)的臨床(chuang)使用(yong)(yong)應當進行重新考量，為未來基(ji)(ji)因編(bian)輯(ji)(ji)(ji)(ji)技術的進一步應用(yong)(yong)拓展留下了余(yu)地。

Editas也在其招(zhao)股書的風(feng)險一(yi)欄明確指出，CRISPR/Cas9是一(yi)種新型的基因編(bian)輯技(ji)術(shu)，發展時間極其短(duan)暫(zan)，目(mu)前還沒有相關產(chan)品獲得美國或歐(ou)盟(meng)監管當(dang)局的許可。目(mu)前，進行臨(lin)床試驗的基因編(bian)輯技(ji)術(shu)仍僅限于第一(yi)、二(er)代(dai)技(ji)術(shu)。

因此，即將上(shang)市的Editas也無法預(yu)計(ji)開發相(xiang)關藥(yao)品需(xu)(xu)要投入的時(shi)間和資金成本。但有一點是(shi)(shi)明確的，那就(jiu)是(shi)(shi)需(xu)(xu)要大(da)量資金，這(zhe)就(jiu)意味著Editas也沒辦法預(yu)計(ji)何時(shi)才能盈(ying)利，甚(shen)至到(dao)底能不能盈(ying)利。

關注A股市場相關概念股

實際上，我國對于(yu)基因編輯技術的(de)(de)(de)研究應用處于(yu)國際領(ling)先地位。2015年(nian)4月，中山(shan)大(da)學生命科(ke)學學院副教授(shou)黃軍(jun)(jun)就(jiu)發(fa)表了全(quan)球第一篇(pian)有關(guan)利用CRISPR技術修正人(ren)類三原(yuan)核胚(pei)胎致病(bing)基因的(de)(de)(de)基礎科(ke)學研究報(bao)告，這是全(quan)球首(shou)篇(pian)有關(guan)修改人(ren)體(ti)胚(pei)胎細胞的(de)(de)(de)研究（注：黃軍(jun)(jun)就(jiu)使用的(de)(de)(de)是臨床廢(fei)棄、不能發(fa)育(yu)的(de)(de)(de)三原(yuan)核胚(pei)胎，規(gui)避了倫理道德風險）。黃軍(jun)(jun)就(jiu)也因此入選全(quan)球知名科(ke)研期刊(kan)《自然》（Nature）雜志2015年(nian)度全(quan)球科(ke)學界重大(da)影響十大(da)人(ren)物。

今年(nian)以來(lai)，西南(nan)證(zheng)券(quan)(quan)、興業證(zheng)券(quan)(quan)等多家券(quan)(quan)商都(dou)在研報中(zhong)提到了一家卷(juan)煙包(bao)裝公(gong)司——勁嘉股份（002191，SZ）。

2015年12月30日，勁嘉股份(fen)公告稱(cheng)，出資(zi)300萬元與(yu)中山大學簽署技(ji)術(shu)開發合(he)同(tong)(tong)，共同(tong)(tong)建立基(ji)于CRISPR/Cas9技(ji)術(shu)的(de)地中海貧血(xue)疾(ji)病(bing)基(ji)因修正的(de)技(ji)術(shu)體系。

對于勁嘉股份借CRISPR技術切大(da)(da)健康(kang)產業，中(zhong)(zhong)泰證(zheng)券首(shou)席(xi)宏觀策略(lve)師羅文波(bo)表示，從(cong)國(guo)際(ji)(ji)上(shang)看，CRISPR應用(yong)于造(zao)血(xue)干細胞及(ji)地中(zhong)(zhong)海貧血(xue)是其未(wei)來主流的兩大(da)(da)商(shang)業化應用(yong)方向之一。目前國(guo)際(ji)(ji)醫藥(yao)巨頭諾華已(yi)就(jiu)治療造(zao)血(xue)干細胞相關的疾病(bing)，包括(kuo)鐮狀細胞病(bing)、β-地中(zhong)(zhong)海貧血(xue)與Intellia Therapeutics開展了(le)長達五(wu)年的合作。

而自(zi)2014年9月，銀河生物(wu)（000806，SZ）明確提出(chu)以(yi)(yi)生物(wu)技(ji)術為(wei)核心構建(jian)公司醫藥及醫療(liao)服務產業以(yi)(yi)來，其(qi)在生物(wu)醫療(liao)領(ling)域(yu)動作頻頻。

2015年(nian)(nian)4月，銀(yin)河(he)生(sheng)物(wu)發起設(she)立注冊資(zi)(zi)本(ben)為3億(yi)元(yuan)的(de)南京銀(yin)河(he)生(sheng)物(wu)技術有(you)限(xian)公司，收購(gou)以(yi)免疫(yi)(yi)細胞治(zhi)(zhi)療為主(zhu)營業務的(de)得康生(sheng)物(wu)60%股(gu)權(quan)；同年(nian)(nian)5月，增資(zi)(zi)控股(gu)了掌握免疫(yi)(yi)藥(yao)物(wu)篩選檢測(ce)技術和人(ren)源(yuan)化(hua)抗(kang)體平(ping)臺的(de)銀(yin)河(he)醫藥(yao)90%股(gu)權(quan)。去年(nian)(nian)11月18日，銀(yin)河(he)生(sheng)物(wu)子(zi)公司又與四川大學(xue)生(sheng)物(wu)治(zhi)(zhi)療國家重(zhong)點實驗室簽署《合(he)作框架協議書》，約定雙方合(he)作開發靶向(xiang)人(ren)VEGFR-1和人(ren)CD19的(de)抗(kang)腫瘤(liu)CAR-T細胞I類新藥(yao)SKLB083017、SKLB083019，該(gai)項(xiang)目(mu)總(zong)投資(zi)(zi)金額暫定為3000萬元(yuan)，用于支付完(wan)成項(xiang)目(mu)開發所(suo)涉(she)及的(de)相關(guan)費用，包括(kuo)但不限(xian)于研發設(she)備、試劑耗材(cai)等的(de)采購(gou)以(yi)及人(ren)員工資(zi)(zi)。

此外，四川大學生(sheng)物治療(liao)國(guo)家重點實驗(yan)(yan)(yan)室(shi)(shi)是我國(guo)唯一的生(sheng)物治療(liao)國(guo)家重點實驗(yan)(yan)(yan)室(shi)(shi)，實驗(yan)(yan)(yan)室(shi)(shi)主任(ren)魏(wei)于(yu)全院士的團隊從(cong)事CAR-T細(xi)胞(bao)免疫(yi)治療(liao)研究8年(nian)，已(yi)進行多個靶點抗(kang)腫瘤(liu)CAR-T細(xi)胞(bao)研究。