每(mei)經編輯｜每(mei)經記(ji)者(zhe) 王雅(ya)潔 金喆(zhe) 發自北京、廣州    

每經記者 王雅(ya)潔 金(jin)喆(zhe) 發自北(bei)京、廣州

繼推(tui)動(dong)廉價藥(yao)領(ling)域改革后，包(bao)括國家發改委(wei)(wei)、衛(wei)計委(wei)(wei)等在內的六部(bu)委(wei)(wei)在兒(er)童藥(yao)領(ling)域發力(li)改革。

在端(duan)午節(jie)前，六部委公布了《關于保障兒(er)童用(yong)藥的若(ruo)干意見》（以下簡稱《意見》），在兒(er)童用(yong)藥申(shen)報審評及企業研發等方面提(ti)供利好(hao)新政。

有(you)衛計(ji)委官員向 《每日經(jing)濟新聞》記者透露，兒(er)童(tong)用藥(yao)優(you)先(xian)研(yan)發目錄制定正在起(qi)步(bu)中，決策層希望(wang)的(de)是，能在2014年(nian)下(xia)半年(nian)結合“十三五(wu)”規劃的(de)基礎上(shang)，把兒(er)童(tong)用藥(yao)優(you)先(xian)研(yan)發的(de)品種(zhong)拿出一(yi)個初(chu)步(bu)的(de)清(qing)單，供有(you)關部(bu)門在科(ke)研(yan)立(li)項上(shang)參考。

供需矛盾倒(dao)逼(bi) 審批迎“專(zhuan)門通道”/

針(zhen)對占全國總人口16.6%的(de)(de)2.2億兒(er)童，“我們目前(qian)的(de)(de)兒(er)童用(yong)藥適宜(yi)品種、劑型和規(gui)格(ge)不(bu)足，企(qi)業缺(que)乏(fa)研(yan)發動力和生產(chan)積(ji)極性，不(bu)合(he)理用(yong)藥的(de)(de)問題依(yi)然(ran)存在”。日前(qian)，一名國家衛計(ji)委官員(yuan)直言。

正如(ru)這(zhe)名(ming)官員所(suo)言，目前國內的(de)兒童用藥市場，存在不可規避(bi)的(de)供需矛盾(dun)(dun)，最大的(de)問題(ti)之一，是缺乏適(shi)合的(de)藥品規格以(yi)及適(shi)合的(de)藥品用法，六部委出臺《意見》初衷，正是要解決“最主(zhu)要的(de)問題(ti)、最突出的(de)矛盾(dun)(dun)”。

記者獲悉，按照六部委的(de)要求，在(zai)兒童藥申(shen)報審(shen)評(ping)環(huan)節(jie)，將設立(li)“專(zhuan)門通道”，尤其是針對國外已上市使用(yong)但國內缺乏且臨床急需的(de)兒童適宜(yi)品(pin)種、劑型、規格，加快申(shen)報審(shen)評(ping)進度。

而在研(yan)發(fa)創(chuang)新(xin)(xin)機制上，有關部門將根據我國(guo)兒童疾病防治需求，借鑒(jian)國(guo)際經(jing)驗(yan)，逐步建立鼓勵研(yan)發(fa)的兒童藥(yao)品目錄，并將其納入國(guo)家“重大新(xin)(xin)藥(yao)創(chuang)制”科技重大專項、蛋白類(lei)生(sheng)物藥(yao)和疫苗重大創(chuang)新(xin)(xin)發(fa)展工程，整(zheng)合優勢(shi)單位協同(tong)創(chuang)新(xin)(xin)研(yan)發(fa)，提升產業自(zi)主創(chuang)新(xin)(xin)能力，引導和鼓勵企業優先研(yan)發(fa)生(sheng)產。

值得注意的一點(dian)是，長(chang)期以來(lai)中(zhong)國的兒(er)童(tong)用(yong)藥(yao)研發明顯滯后，亦倒(dao)逼決策層開始(shi)重視與加(jia)強兒(er)童(tong)用(yong)藥(yao)臨床(chuang)試(shi)(shi)(shi)驗(yan)方面(mian)的布控，將為提高受試(shi)(shi)(shi)者參與度而(er)付出努力(li)。同時，探索建立新藥(yao)申請時提供相(xiang)關(guan)兒(er)童(tong)臨床(chuang)試(shi)(shi)(shi)驗(yan)數據及(ji)用(yong)藥(yao)信息的制度。而(er)對已上(shang)市品(pin)種(zhong)，則要求藥(yao)品(pin)生產企業及(ji)時補充完善兒(er)童(tong)臨床(chuang)試(shi)(shi)(shi)驗(yan)數據。

據《每日經濟新聞》記(ji)者了解，“專門(men)通道”的(de)(de)(de)開設只是一(yi)個開始。“接(jie)下(xia)來，不管是通過單獨(du)排序(xu)，還(huan)是設立專門(men)通道，后(hou)續還(huan)會有相應的(de)(de)(de)措施”。上述衛計委官員(yuan)表(biao)示，《意見》出臺后(hou)，操作手段(duan)上遵循不同(tong)類(lei)別、不同(tong)產品(pin)等申報事項來細化，兼(jian)顧(gu)不同(tong)的(de)(de)(de)審評序(xu)列，目的(de)(de)(de)只有一(yi)個，即加(jia)快相關產品(pin)的(de)(de)(de)審評進(jin)度。

但是(shi)，“因為現在(zai)企業申(shen)報(bao)的數(shu)量很多，大量的申(shen)請(qing)在(zai)排隊(dui)待審，如(ru)果(guo)按照正常的排隊(dui)序列的話(hua)，可能(neng)要經過相當長一段時間。文件出臺以后，我們對(dui)這類產品將采取特殊措施，還會進一步落實”。一名國家食藥監總局研究(jiu)員透露。

此外，根(gen)據記者(zhe)掌握的信息，對于時常出(chu)現的兒童用(yong)藥短缺(que)現象，《意見》將抓緊推進落(luo)實預警機制(zhi)，“不要等(deng)到缺(que)藥了才有反應(ying)，須及時進行反饋，及時啟動相關的供應(ying)保障工作”。上述衛(wei)計(ji)委官員說(shuo)。

華西醫(yi)院牽頭 研究(jiu)優先目(mu)錄/

除了(le)申(shen)請審批環節的(de)政策利好，在(zai)《意見》出臺的(de)基(ji)礎上(shang)，兒(er)童優(you)先研發目錄的(de)制定亦在(zai)有序(xu)推進。

記者獲悉，事實上，在今年全(quan)國“兩會”后(hou)，有關(guan)部(bu)委(wei)就已經(jing)開始委(wei)托華西醫院下屬的(de)科(ke)研機(ji)構(gou)研究(jiu)借鑒國外經(jing)驗做法，梳理(li)同國內兒(er)童(tong)疾病發病順位和發病率情況，以及相關(guan)領(ling)域里的(de)兒(er)童(tong)用藥現(xian)狀。

華西(xi)醫院牽頭的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)(jiu)工作，具體涉及不同疾(ji)病種類現在缺乏適宜的(de)(de)(de)劑型、缺乏適宜的(de)(de)(de)劑量規格(ge)，進而通過學(xue)術專家們進行充分的(de)(de)(de)論證，形(xing)成(cheng)嚴謹(jin)共識(shi)，進而上(shang)升為一個目錄，引(yin)導(dao)企業在國家科研(yan)立項上(shang)重(zhong)點向這個方(fang)面傾斜，也引(yin)導(dao)相關的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)(jiu)方(fang)能夠聚焦，圍繞(rao)重(zhong)點疾(ji)病，特(te)別是兒童的(de)(de)(de)常見病、多(duo)發病，進行藥品的(de)(de)(de)針(zhen)對性研(yan)發。

在華西醫院展開準備(bei)工作(zuo)之時，有關部(bu)門(men)亦在研(yan)究一些(xie)發達國家在鼓勵兒童用藥研(yan)發方面的類似目錄，以期(qi)引導企(qi)業(ye)和科(ke)研(yan)部(bu)門(men)重點投入，避免研(yan)發上的無序。

“現在(zai)這(zhe)是一個(ge)想法(fa)，應該講(jiang)，這(zhe)個(ge)目錄還在(zai)起(qi)步中，我(wo)們還有大(da)量的(de)工(gong)作要做(zuo)，要加強(qiang)論證。我(wo)們希望在(zai)今(jin)年(nian)下半年(nian)能夠結合‘十三五’規劃，把兒童(tong)用藥優先研(yan)發的(de)品種拿(na)出一個(ge)初步的(de)清單(dan)來，供我(wo)們在(zai)科研(yan)立項(xiang)上(shang)參考(kao)”。上(shang)述(shu)衛(wei)計委官員透露。

除了(le)優先目錄研發的啟動，在藥品(pin)差比價規則(ze)方面，也將(jiang)迎來持續的政策(ce)完(wan)善。

所謂(wei)藥品(pin)的(de)差(cha)(cha)比(bi)價規則(ze)，就(jiu)是指藥品(pin)因劑型、規格或(huo)包裝等不同(tong)而形成的(de)價格之間的(de)差(cha)(cha)額或(huo)比(bi)值(zhi)，具體又包括劑型差(cha)(cha)比(bi)價、規格差(cha)(cha)比(bi)價和包裝差(cha)(cha)比(bi)價三種形式。

根據記者(zhe)掌握的(de)信息(xi)，下一(yi)步(bu)決策(ce)層將深(shen)入研究兒童適宜(yi)劑型，比如方便兒童使用、服用的(de)劑型的(de)差比價系(xi)數可(ke)能會比較寬松，但還沒有具(ju)體研究到底是(shi)什(shen)么(me)劑型。

而(er)且，在兒(er)童用藥藥品說(shuo)明書方面，《意(yi)見(jian)》出(chu)臺后，將展開持續跟進的政策完善(shan)工(gong)作(zuo)，即藥品說(shuo)明書的合理修訂工(gong)作(zuo)。“因為涉(she)及到藥品品種，應該說(shuo)文件發布之后這個工(gong)作(zuo)就要馬(ma)上啟(qi)動(dong)”。上述衛計(ji)委(wei)官員表示。

具體來看，已經(jing)上(shang)市(shi)的藥(yao)品企業有責任補充相關(guan)數據(ju)，使其(qi)藥(yao)品說明書在(zai)兒童(tong)用藥(yao)方(fang)面能(neng)(neng)給出更(geng)明確的用藥(yao)范圍，包括適應征、劑量，使臨床醫生能(neng)(neng)夠更(geng)明確地遵循，在(zai)處方(fang)的時候、開藥(yao)的時候更(geng)加科學(xue)。

隨(sui)著兒童藥(yao)(yao)品(pin)說明(ming)書即將(jiang)迎來的(de)持(chi)續修訂，包括食(shi)藥(yao)(yao)監總局、衛計(ji)委等(deng)多(duo)部委將(jiang)展開聯動，他說，“我們希望(wang)在今年(nian)能夠看到企(qi)業(ye)在某些藥(yao)(yao)品(pin)上能有(you)很大的(de)進(jin)展，使說明(ming)書更加明(ming)確”。

價格杠桿發力 探索談(tan)判機制/

一個值得(de)關注的問題(ti)是，隨(sui)著上述差比價系數的 “寬松”調整，在達到鼓勵企業生產(chan)的情勢下，是否會(hui)推高相(xiang)應藥品價格，增(zeng)加(jia)患者負擔？

記(ji)者獲悉(xi)，為解決上述問題，有關部門針對(dui)部分(fen)臨(lin)床(chuang)必需但尚在專(zhuan)利保護(hu)期的(de)進口兒(er)童用藥(yao)，要探索建立價(jia)格(ge)(ge)談判機制，推動(dong)降低藥(yao)品價(jia)格(ge)(ge)。下(xia)一步要發揮醫(yi)療保險對(dui)兒(er)童用藥(yao)的(de)保障功能(neng)，按規定及時將(jiang)適宜劑型(xing)和規格(ge)(ge)納入保險范圍，這(zhe)兩點有望對(dui)下(xia)一步降低兒(er)童用藥(yao)價(jia)格(ge)(ge)起到(dao)積極作用。

有國家發改委價(jia)格司(si)人(ren)士表示，長期以來，價(jia)格是(shi)調節供需(xu)的(de)一(yi)個重要手段(duan)，既要鼓勵企業(ye)生產，又不能(neng)使群(qun)眾(zhong)的(de)費用(yong)有過快的(de)上漲，政府調控(kong)是(shi)一(yi)方面，另外一(yi)方面又要發揮市場(chang)競爭(zheng)的(de)積極作用(yong)，此次(ci)出臺的(de)《意(yi)見(jian)》在落(luo)實過程中，亦遵循此規則。

他說(shuo)，“隨著(zhu)鼓勵的(de)(de)企(qi)(qi)業、愿意(yi)生產(chan)的(de)(de)企(qi)(qi)業越(yue)來越(yue)多，市(shi)(shi)場上的(de)(de)競爭就越(yue)來越(yue)強，競爭的(de)(de)結果(guo)就會(hui)促使價格(ge)有(you)一個主動的(de)(de)降(jiang)低，這就是市(shi)(shi)場在發揮作用，所以(yi)價格(ge)方(fang)面，下一步市(shi)(shi)場調控和政府調控要相結合，起到既要鼓勵生產(chan)又要使不合理費用降(jiang)低的(de)(de)功(gong)能”。

在中投顧問(wen)研究總監(jian)郭凡禮看來(lai)，未(wei)來(lai)可按規定及時將(jiang)兒童(tong)適宜劑型、規格(ge)納入基本(ben)醫療保險支付范圍(wei)。通過社會醫療保險的(de)方式既(ji)可以(yi)減少(shao)消費者(zhe)購買藥品的(de)負擔(dan)，又(you)能鼓勵企業繼(ji)續(xu)生產。

那么，如(ru)何將醫(yi)保(bao)的普惠作(zuo)用有效(xiao)覆蓋未來的兒童藥？人(ren)社(she)部醫(yi)療保(bao)險司(si)人(ren)士透露(lu)，醫(yi)療保(bao)險的覆蓋對象擴大到兒童和無業老人(ren)后，當時人(ren)社(she)部臨時做了(le)一(yi)個增(zeng)補(bu)，增(zeng)補(bu)了(le)36個限于兒童使用的品種。實際上，只要是目錄范圍(wei)內(nei)的藥，都在醫(yi)療保(bao)險基金的支付范圍(wei)內(nei)。

在(zai)(zai)品(pin)(pin)種(zhong)上(shang)，如(ru)果藥(yao)(yao)品(pin)(pin)前面(mian)冠上(shang)“小(xiao)兒(er)”、“兒(er)童(tong)”、“兒(er)童(tong)用”、“小(xiao)兒(er)用”、“嬰幼兒(er)用”這些藥(yao)(yao)品(pin)(pin)，都(dou)算是醫(yi)療保險目(mu)錄(lu)(lu)內的藥(yao)(yao)品(pin)(pin)。也就是說，只要這個藥(yao)(yao)本身(shen)在(zai)(zai)醫(yi)保目(mu)錄(lu)(lu)里，如(ru)果前面(mian)加上(shang)“小(xiao)兒(er)”、“嬰幼兒(er)”類似前綴(zhui)的，醫(yi)療保險都(dou)給報(bao)。

在劑(ji)(ji)型(xing)上人社部也(ye)在做增補，目錄里凡是有(you)口服(fu)顆粒(li)劑(ji)(ji)型(xing)的(de)(de)，如(ru)果(guo)有(you)適(shi)宜小(xiao)孩(hai)兒用的(de)(de)顆粒(li)劑(ji)(ji)、口服(fu)液體劑(ji)(ji)，包括溶(rong)液、口服(fu)液、糖漿，都算醫保基金的(de)(de)支(zhi)付范(fan)圍。

至于未來相(xiang)關兒童藥(yao)何(he)時納入醫保(bao)的時間(jian)表，上述人社部醫療保(bao)險司(si)人士說，“肯定要跟著目(mu)錄(lu)的調整一(yi)起(qi)公布，如(ru)果是新(xin)研發的針對兒童的新(xin)品種(zhong)、新(xin)劑型、新(xin)規格(ge)，這個藥(yao)品一(yi)般(ban)都會在(zai)目(mu)錄(lu)里”。

新政(zheng)帶(dai)來利好(hao) 促進產業發展(zhan)/

中國(guo)兒童(tong)(tong)藥(yao)(yao)市場前景廣闊。國(guo)家食(shi)藥(yao)(yao)監總局南方(fang)醫藥(yao)(yao)經濟研究所此(ci)前預(yu)測，我(wo)國(guo)兒童(tong)(tong)用(yong)藥(yao)(yao)銷售額將(jiang)繼續保持(chi)年均兩位數以上的增長速度，預(yu)計到2015年將(jiang)達到669億元(yuan)。但根據《2013年中國(guo)兒童(tong)(tong)用(yong)藥(yao)(yao)白皮書》統計，截(jie)至2013年1月，我(wo)國(guo)國(guo)產藥(yao)(yao)品(pin)批(pi)(pi)文共(gong)有18萬余條(tiao)，其中專用(yong)于(yu)兒童(tong)(tong)的藥(yao)(yao)品(pin)批(pi)(pi)文僅3000多條(tiao)，涉及品(pin)種400多個(ge)。

王老吉藥(yao)(yao)(yao)業有限(xian)公司(si)產品(pin)群經理繆昌運接受《每日經濟新聞(wen)》記者(zhe)采訪時坦言，研(yan)發(fa)成本高、適用范圍窄(zhai)是影響不少(shao)藥(yao)(yao)(yao)企投入(ru)兒(er)童用藥(yao)(yao)(yao)生(sheng)產的(de)主要(yao)原因。天相(xiang)顧投也在(zai)一份研(yan)報中表(biao)示，兒(er)童用藥(yao)(yao)(yao)的(de)研(yan)發(fa)是所有藥(yao)(yao)(yao)品(pin)研(yan)發(fa)投入(ru)最(zui)大(da)、耗時最(zui)長、臨床試(shi)驗最(zui)復雜的(de)領域(yu)之一。和成人藥(yao)(yao)(yao)相(xiang)比，兒(er)童藥(yao)(yao)(yao)市(shi)場小、利潤低、風險高、責任大(da)，導致(zhi)藥(yao)(yao)(yao)品(pin)企業生(sheng)產兒(er)童用藥(yao)(yao)(yao)的(de)積極(ji)性不高。

“基本上所有家長(chang)對兒(er)童(tong)藥(yao)(yao)非常(chang)謹(jin)慎，要考(kao)慮藥(yao)(yao)品(pin)的(de)質量、療效和孩子喜(xi)好(hao)程度(du)。”國內一家知名(ming)中成(cheng)藥(yao)(yao)企業負(fu)責兒(er)童(tong)藥(yao)(yao)的(de)銷(xiao)售經(jing)理向(xiang)《每日經(jing)濟新聞(wen)》記者表示，相對來(lai)說一些老品(pin)牌的(de)兒(er)童(tong)用藥(yao)(yao)銷(xiao)售不錯(cuo)，但新開發的(de)產品(pin)想(xiang)打入市場就有一定(ding)難度(du)。

對不(bu)少廠家而言，兒(er)童用(yong)藥(yao)領(ling)域(yu)是(shi)一道(dao)不(bu)愿邁過(guo)的坎。但在不(bu)久(jiu)之后(hou)，這道(dao)坎將被更(geng)多企業跨過(guo)。

天(tian)相顧投認為(wei)，與此前國(guo)(guo)家已經出臺(tai)的一系列鼓勵兒(er)童(tong)藥(yao)政策相比，此次《意見》提出了更為(wei)具體和細化的指導意見，將進一步(bu)規范兒(er)童(tong)用藥(yao)市場，推(tui)動兒(er)童(tong)用藥(yao)的研發、生產和推(tui)廣，改善我(wo)國(guo)(guo)兒(er)童(tong)用藥(yao)缺乏的局面。

“小孩的常見病主要集中(zhong)在發燒、感冒和消(xiao)化(hua)系統疾病，市(shi)場前景較好(hao)，未來(lai)可能會有更多公司擠入，研發口服液、糖漿、膏狀等(deng)不同劑型的品(pin)種。”繆(mou)昌運表示，國(guo)家層面(mian)重視兒童用藥，從鼓勵研發創制、加快(kuai)申報審批、強化(hua)質(zhi)量監管、推動(dong)合理用藥等(deng)政策環節來(lai)扶持產業(ye)。在這(zhe)樣的利好(hao)局(ju)面(mian)下，企業(ye)就(jiu)有更大的積極性投入研發源頭。