每經記者｜許立波    每經編輯｜陳 旭    

每年10月的最后一周為“蝴蝶寶貝關愛周”。皮膚如同蝴蝶翅膀般脆弱，輕微摩擦或損傷即可導致水皰或糜爛，遺傳性大皰性表皮松解癥（EB）的患兒因此得名“蝴蝶寶貝”。EB是一種罕見的遺傳性皮膚病，國內患者數推算約為1.5萬例。

長期以來，國內EB患者面臨的最大困境是無藥可醫。雖然國際上已有藥物問世，但受制于診斷難、治療選擇少、臨床試驗樣本稀缺、市場規模有限、藥物可及性差等因素，罕見病藥物進入中國的進程始終步履維艱。

如今，這一僵局正在被打破。日前，意大利凱西集團宣布，依托海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區“特許使用”政策，公司旗下針對EB患者的創新藥物樺醇三萜外用凝膠（FILSUVEZ）順利落地國內，患者將可以在海南省婦女兒童醫學中心樂城分院使用該創新藥物進行治療。

在接受《每日經濟新聞》記者專訪時，凱西集團中國總裁兼總經理鄧浩青表示，博鰲樂城的“先行先試”政策，讓那些短期內尚難在國內注冊上市的藥物在中國得以先行落地，以此優先解決患者所需，同時在臨床使用中積累真實世界數據，為后續正式的藥品注冊和醫保準入提供更多有質量的依據。

“一個雙向奔赴的過程”

作為全球首個獲批用于治療6月齡及以上患者的營養不良型（DEB）和交界型（JEB）EB相關傷口的創新藥物，FILSUVEZ于2022年6月及2023年12月分獲EMA（歐洲藥品管理局）和FDA（美國食品藥品監督管理局）批準上市。今年9月，這款藥物在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱博鰲樂城先行區）“先行先試”政策下實現中國可及。

“這是一個雙向奔赴的過程。”鄧浩青告訴記者，早在2024年1月，其就曾帶隊與博鰲樂城先行區進行了初次會談，以了解創新藥“先行先試”政策機制及合作需求。“在那次會談中，我們了解到博鰲樂城需要的是臨床急需、創新性非常強的產品，凱西集團也給對方留下了深刻的印象。”

數月后，博鰲樂城先行區管理局副局長符祝率隊赴總部位于意大利帕爾馬的凱西集團考察調研，與來自凱西集團罕見病事業部、凱西集團總部注冊事務、市場準入、公共事務、商業化等部門的負責人進行會談。“符局長還在去年進博會期間與我們進一步洽談，討論了未來凱西集團有更多產品可以在博鰲樂城先行區落地的可能性。”

此后，雙方基于“加速引進臨床急需的創新藥品”的共同目標開啟合作。從啟動到落地，在FILSUVEZ的引進過程中，復旦大學附屬兒科醫院李明教授團隊與海南省婦女兒童醫學中心黃曉燕教授團隊共同牽頭，建立了從患者篩選、用藥評估到跨省就醫的完整閉環，使EB患者能夠在博鰲樂城實現安全用藥。

過去，已在海外上市多年的進口藥，進入國內需要經過完整的臨床試驗與注冊周期，針對EB這類罕見病藥物面臨的市場準入壁壘尤甚。

鄧浩青向《每日經濟新聞》記者表示，由于罕見病患者群體極為有限、病例分布分散，且病程長、個體差異大，臨床試驗在入組、隨訪和終點判定等環節往往異常艱難。對企業而言，這意味著投入高昂卻回報期拉長；對患者而言，則是“藥雖問世，卻仍不可及”的煎熬。

FILSUVEZ落地博鰲樂城的意義，不僅在于讓“蝴蝶寶貝”首次實現有藥可醫，更在于為創新藥品的注冊上市路徑探索出了一條可行的加速通道。

據博鰲樂城先行區管理局披露，截至今年9月，博鰲樂城共引進特許藥械510種，涵蓋腫瘤科、眼科、心血管康復、診斷等28個臨床學科，惠及患者超12萬人次。

鄧浩青表示，凱西集團在推進FILSUVEZ落地博鰲樂城的同時，也已啟動該藥物在中國上市注冊申請的正式進程，并與國家藥品監督管理局藥品審評中心保持密切溝通，預計未來也將會把博鰲樂城階段積累的臨床觀察數據、醫生使用反饋、安全性監測報告等系統整理后，納入注冊資料體系中。

據記者了解，博鰲樂城允許符合條件的境外上市創新藥在限定范圍內特許使用，并將用藥數據納入真實世界研究體系。這不僅讓部分患者能夠提前獲得治療機會，也讓監管部門在藥品正式注冊前，就能基于真實人群的療效與安全性數據作出更科學的判斷。

“這對于我們正式的注冊過程以及未來的醫保準入工作，也會起到很大的幫助。”鄧浩青表示。

“倒逼跨國藥企轉型”

2008年，凱西集團在上海設立中國總部，通過正式注冊及“先行先試”政策等路徑已先后引入了7款創新產品，業務領域也從專科治療（CARE）和呼吸道健康（AIR）擴展到了罕見疾病（RARE）領域。2024年，凱西集團提出China to Global（中國到全球）、Global to China（全球到中國）和China to China（中國到中國）發展策略。

“China to China”強調立足本地需求，深耕呼吸道健康領域。鄧浩青透露，希望未來5~10年在呼吸線從銷售收入、上市的產品到整個人員規模都取得實質性的增長。當前，公司在中國的員工人數占全球員工的比例已經超過10%。

“Global to China”是希望加速實現海外創新產品在華落地。目前，凱西集團仍有多款罕見病產品尚未引入中國，希望未來也將通過“先行先試”及加速注冊等多種路徑加快引進這些創新產品。

“China to Global”則意味著本土創新反哺全球市場。2023年11 月，凱西集團與海思科（SZ002653，股價51.50元，市值576.76億元）簽署了HSK31858片授權許可協議。該產品是一種全新的、口服、DPP-1小分子抑制劑，臨床擬用于治療支氣管擴張癥及急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征引起的下呼吸道疾病。截至目前，全球尚未有同靶點藥物獲批上市。這一交易，標志著中國創新已成為凱西集團全球研發版圖的重要一環。

《每日經濟新聞》記者注意到，目前，凱西集團在中國獲批的多款產品均是從海外生產基地進口并運輸到國內市場。當被問及是否有本土化生產的規劃時，鄧浩青回應稱，是否投資設廠的戰略依然會遵循以患者為中心的原則，并參考對環境和社區的影響等可持續發展方面來綜合考量。

日前，國家藥品監督管理局發布公告，宣布注銷80個藥品注冊證書。在這80個藥品中，有一系列來自外資藥企或是中外合資公司的產品，其中不乏曾經的明星藥品。業內普遍認為，這是外資藥企在集采常態化、競爭格局重構背景下的“主動收縮”——即落后產品退出、資源向創新集中。

在鄧浩青看來，中國醫藥產業環境的變化也倒逼跨國藥企轉型。在藥審改革、醫保改革的背景下，跨國藥企需要保持創新產品的生命力，并思考如何在新產品上市后不斷加強品牌力，并在國家的發展指導方向下擴大可及性，支持未被滿足的治療需求。

從業績來看，中國市場已成為凱西集團增長最快的區域市場之一。凱西集團財報顯示，去年，按固定匯率計算，公司在華營收實現了22%的增速，“我們希望未來十年，凱西集團在中國市場的營收能躋身集團全球前五的位置。”鄧浩青強調，公司在中國仍在持續擴張并不斷提升組織效能。“我們聚焦的疾病領域仍存在巨大的未被滿足需求，市場給予了積極反饋。”