每經編輯(ji)｜每經記者 鄢銀(yin)嬋 黃宗(zong)彥 發自重慶、成(cheng)都(dou)    

◎每(mei)經記者 鄢銀(yin)嬋 黃宗(zong)彥 發自重慶、成(cheng)都

去年夏天，全球狂歡的冰桶(tong)挑(tiao)戰讓“漸凍(dong)人”這一特殊群(qun)體被公眾(zhong)認(ren)識，而這僅是罕見病群(qun)體的“冰山一角”。

根據世界衛(wei)生組(zu)織(zhi)的定義(yi)，罕(han)見病(bing)為患病(bing)人(ren)數占總人(ren)口0.65‰～1‰的疾(ji)病(bing)，種類多(duo)達6000～8000種，包括血友病(bing)、苯(ben)丙(bing)酮癥、結節性硬(ying)化癥、軟骨(gu)發育不全癥等，其中80%都屬(shu)于遺傳性疾(ji)病(bing)，相關(guan)治療藥(yao)物則(ze)被稱為“孤兒藥(yao)”。

當前(qian)，我(wo)國(guo)上(shang)市“孤(gu)兒藥”僅130個，納入國(guo)家醫保目錄(lu)的(de)僅57種(zhong)，能全額(e)報銷的(de)只有(you)10種(zhong)，國(guo)內藥企(qi)對(dui)該(gai)領域的(de)自主研發尚處于(yu)空白。罕見(jian)病(bing)發展中(zhong)心主任黃如方向《每(mei)日(ri)經(jing)濟新聞》記者表(biao)示(shi)，“對(dui)罕見(jian)病(bing)患(huan)者而言(yan)，無藥可醫、有(you)藥也醫不起，望藥興嘆已成常態化”。

正在召(zhao)開(kai)的(de)全國(guo)“兩(liang)會”上，全國(guo)人大代表、科倫藥(yao)業董事長劉革新呼(hu)吁加快罕見(jian)病立法，希望通(tong)過制定“孤兒藥(yao)”優(you)先審評的(de)實(shi)施(shi)細則、建(jian)立罕見(jian)病醫保制度等措施(shi)，推進“孤兒藥(yao)”國(guo)產化道路。

一名罕見病(bing)患者的心(xin)聲

已(yi)是(shi)(shi)陽(yang)春(chun)三(san)月，然而張(zhang)紅(hong)還(huan)是(shi)(shi)覺得冷颼颼的。

今年(nian)已是張紅(hong)接受漸凍癥(zheng)（ALS）治(zhi)療的第10個年(nian)頭，同往年(nian)一樣(yang)，對于剛剛過去的“國(guo)際罕見病日(ri)”（2月28日(ri)），她所收獲的仍然只(zhi)有失望。

她在(zai)接受《每日經濟新(xin)聞(wen)》記(ji)者(zhe)采(cai)訪(fang)時表示，現在(zai)自己已(yi)無法通過語言直接交流(liu)，只能使用眼(yan)控儀將想(xiang)表達的內容呈現到電(dian)腦屏幕(mu)上，采(cai)訪(fang)過程中(zhong)，10個(ge)字以內的回復也(ye)要(yao)耗費(fei)她數分鐘作答。

實際上，漸凍癥只是諸多罕見病的冰山(shan)一角。據(ju)美國FDA和(he)歐盟相關機(ji)構統計，目(mu)前全(quan)世界確認的罕見病已有(you)6000～8000種。在我國，這(zhe)一人群數量與日俱(ju)增(zeng)，僅在山(shan)東就有(you)200萬患者(zhe)。

然而(er)，目(mu)前(qian)我國上(shang)市(shi)的“孤兒(er)藥”僅130種，納入(ru)國家(jia)醫保目(mu)錄(lu)的只有(you)57種，能全額報銷的只有(you)10種。山東省立醫院“瓷娃娃”治療專家(jia)王延宙表示，“孤兒(er)藥”尚未(wei)在國內批量生產，價格(ge)高昂。

張紅亦向(xiang)記者坦言，她目(mu)前在服用的藥物大(da)(da)約有(you)七八種，其中大(da)(da)部分為(wei)進口，只有(you)少數能(neng)用醫(yi)保(bao)報銷(xiao)10%的費(fei)用，每年的藥費(fei)在十幾萬元，已(yi)令她不堪(kan)重(zhong)負，“我(wo)希望更多(duo)的‘孤兒藥’被(bei)納(na)入醫(yi)保(bao)體系中”。

藥(yao)企不愿碰“硬骨頭”

剛剛過(guo)去的羊年春節，黃如方通(tong)(tong)過(guo)自己的微博發表(biao)新年寄語“不說快樂說加(jia)油(you)”，寥寥幾個字背后，透著一股無力(li)感。“這幾年來，我(wo)(wo)基本每(mei)月都會聽到罕見(jian)(jian)病患者去世的消息，因(yin)為無藥(yao)可醫，有藥(yao)也買不起。”黃如方說，“比(bi)如惡性苯丙酮尿癥患者不能(neng)食用雞鴨魚(yu)肉(rou)等(deng)高(gao)蛋白食品(pin)，需(xu)終生服用特效藥(yao)物BH4，每(mei)盒藥(yao)售價近(jin)萬元，一旦斷藥(yao)，就渾身(shen)抽搐，口吐白沫(mo)，對普通(tong)(tong)家庭而言，已屬于(yu)災難(nan)性醫療費用支(zhi)出。”《每(mei)日經(jing)濟(ji)新聞》記者調(diao)查(cha)發現，目(mu)前(qian)我(wo)(wo)國尚無藥(yao)企獨(du)立研發“孤兒藥(yao)”的案例，僅有十(shi)余家藥(yao)企生產比(bi)較常見(jian)(jian)的“孤兒藥(yao)”。如果單(dan)從經(jing)濟(ji)學角度出發，需(xu)求決定生產，為何(he)國內(nei)藥(yao)企寧愿放棄這一市場？

一位不愿(yuan)具名的藥(yao)(yao)企高管表示，研(yan)發一個創新藥(yao)(yao)物往往需(xu)要(yao)投資數(shu)千(qian)萬甚至(zhi)上(shang)億元(yuan)，耗時(shi)(shi)10年左右，再加上(shang)每一種“孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)”所對應的市(shi)場較小，研(yan)發風險大，藥(yao)(yao)企都不愿(yuan)意碰這(zhe)塊“硬骨頭”。“孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)”難求，繁冗的審批(pi)(pi)程序也(ye)成(cheng)為進(jin)(jin)口(kou)“孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)”的攔(lan)路虎(hu)。“進(jin)(jin)口(kou)藥(yao)(yao)物進(jin)(jin)入國內(nei)(nei)銷售需(xu)要(yao)進(jin)(jin)行(xing)臨床(chuang)試驗(yan)，國家對試驗(yan)對象的數(shu)量進(jin)(jin)行(xing)了(le)界定，不能少(shao)于200病(bing)例，但很多(duo)罕見(jian)病(bing)總患病(bing)人數(shu)在國內(nei)(nei)也(ye)湊不齊(qi)200人，再加上(shang)動(dong)輒四五年的審批(pi)(pi)時(shi)(shi)限，也(ye)將不少(shao)‘孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)’擋在了(le)國門外。”黃(huang)如方說(shuo)。

呼吁(yu)“孤兒(er)藥”國(guo)產化(hua)

“孤(gu)(gu)兒藥(yao)”的(de)(de)尷尬處境已經引起藥(yao)界大佬劉革新的(de)(de)重視(shi)。正在召開(kai)的(de)(de)全(quan)國“兩(liang)會(hui)”上，他提議通過建立(li)“孤(gu)(gu)兒藥(yao)”認定制度、多方(fang)聯動進行藥(yao)物研發、簡化“孤(gu)(gu)兒藥(yao)”審批程序、市場(chang)獨占權與(yu)減免(mian)稅費以及建立(li)罕見病(bing)醫保(bao)制度五(wu)個方(fang)面，來(lai)推動“孤(gu)(gu)兒藥(yao)”的(de)(de)國產化。

劉革(ge)新建(jian)言，通過(guo)衛生、藥監、科技(ji)、財(cai)政(zheng)等多(duo)部門聯(lian)動，設立專項(xiang)基金，資(zi)助原創性“孤(gu)兒藥”研發，鼓(gu)勵對國外專利(li)過(guo)期“孤(gu)兒藥”進行搶仿，引導研究機構和企業從事“孤(gu)兒藥”研發，加快“孤(gu)兒藥”的上市速度。

此外(wai)，他還提(ti)議國家應制定“孤(gu)兒(er)藥(yao)”市場(chang)獨占、單(dan)獨定價與(yu)稅(shui)費減免的(de)優(you)惠政(zheng)策，以加快(kuai)推行我國孤(gu)兒(er)藥(yao)量產，降低藥(yao)物成本。

對(dui)于目前的(de)(de)新藥審批(pi)(pi)環節，劉革新也有(you)自己的(de)(de)看法。他提出應制定(ding)“孤兒藥”優先審批(pi)(pi)的(de)(de)實(shi)施細則，如臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗減免及特殊審批(pi)(pi)。“我國現有(you)的(de)(de)一(yi)報兩(liang)批(pi)(pi)制度使得研發效率下(xia)降，藥品注(zhu)冊時間(jian)過(guo)長，一(yi)些臨(lin)床(chuang)(chuang)急需的(de)(de)藥品上市時間(jian)滯后(hou)。”他在提案(an)中如是表(biao)述。

“現在社會各界對(dui)罕見(jian)病的(de)關注度比以前提高了，不少人(ren)提出(chu)(chu)將‘孤(gu)(gu)兒(er)藥(yao)(yao)’納入(ru)醫(yi)保，但這類藥(yao)(yao)物大多價格高昂，其所占比重(zhong)很可能會影響到其他常(chang)見(jian)病患者的(de)醫(yi)療支(zhi)付。”上(shang)述藥(yao)(yao)企高管認為，目前要解決我國“孤(gu)(gu)兒(er)藥(yao)(yao)”困境的(de)切(qie)實出(chu)(chu)路也在于國產化，先(xian)降低藥(yao)(yao)品費用。