每經記者｜林姿辰    每經編輯｜張益銘    

11月5日至10日，第八屆中國國際進口博覽會（簡稱“進博會”）在上海舉行。輝瑞第七次參展，介紹了包括在研的膀胱癌免疫抑制劑Sasanlimab、晚期前列腺癌EZH2抑制劑Mevrometostat等在內的腫瘤藥物創新研發成果，還重點展出了血友病治療領域的非因子創新療法——馬塔西單抗。

與以往相比，輝瑞這次露面有兩大不同。一方面，這是公司在全球提出“OUTDO CANCER/攻克癌癥”“輝瑞中國2030戰略”“三倍速中國創新”后，首次在進博會上進行成果展示；另一方面，公司在今年3月完成了內部業務架構調整，將血液及罕見病團隊從原急癥及血液與罕見病事業部并入腫瘤事業部，由原團隊負責人李進暉出任該事業部總經理。

要“做強腫瘤”的輝瑞，這次為何主要展示一款罕見病產品？在腫瘤領域，公司還在尋覓好的合作標的嗎？口味有何變化？近日，《每日經濟新聞》記者在進博會現場與輝瑞中國腫瘤及罕見病事業部總經理李進暉對話，得到了這三個問題的答案。

輝瑞中國腫瘤及罕見病事業部總經理李進暉  受訪者供圖

主要展出一款血友病藥物，探索罕見病藥物的診療模式

本屆進博會期間，輝瑞重點展出9款已上市的腫瘤領域治療產品和4款罕見病領域治療產品，其中的血友病創新療法——馬塔西單抗于今年2月正式落地海南博鰲樂城先行區，是李進暉口中本次進博會“主要展示的一款產品”。

資料顯示，馬塔西單抗是首個通過預充式注射筆皮下注射固定劑量給藥的創新療法，只需每周一次。去年10月和11月，該藥物分別在美國及歐盟獲批。

記者注意到，血友病是罕見病中相對比較成熟的一個病種。以通用名不完全統計，在中國大陸上市的血友病藥物至少有17個，重組人凝血因子VII、VIII、IX及人源性因子均已納入醫保，治療血友病A的非凝血因子類藥物艾美賽珠單抗于2018年11月在國內獲批。

但據李進暉介紹，這一疾病領域的治療仍存痛點。具體來說，血友病治療的因子產品或血液產品在出血和非出血階段都可以使用，但傳統凝血因子產品因醫保報銷政策限制，多被用于出血發作后的緊急治療，而非出血期的預防性使用。馬塔西單抗作為非因子創新療法，其價值在于將治療重心前移，通過規律性的預防用藥，有效減少出血事件發生，從而避免反復出血對關節和臟器造成的不可逆損傷。

除了血友病，李進暉表示輝瑞在罕見病方面還有一些更長遠的布局。以轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR）為例，維萬心（通用名：氯苯唑酸軟膠囊）于2020年9月在中國獲批，2021年納入國家醫保，盡管其填補了中國在該疾病治療領域的空白，但這一疾病因臨床表現缺乏特異性、診斷技術存在局限性，極易被誤診和漏診。

“我們希望幫助醫院更好地識別、診斷，在讓患者得到更及時的治療方面，也在做整體模式上的一些探索創新。”李進暉表示，目前公司正在國內著力推動CoE（卓越中心）建設模式，希望依托大型醫療中心輻射周邊醫院網絡，對高危人群進行系統性初篩，引導篩查陽性者接受確診檢查，最終實現早期診斷和藥物干預，讓患者獲得更加及時、有效的治療。

關注到消化道腫瘤等患者臨床需求，本土合作仍將繼續

“中國研究者在全球大型研究中的話語權正在不斷提升。”李進暉觀察到，如今跨國藥企在臨床研究初期就會將中國納入研究中心。同步開展全球臨床研究，逐漸取代了過去“全球研究結束后再在中國啟動”的模式，這使中國研究者不僅能更早參與研究，還能牽頭部分全球項目，實現了從參與者到同步者、再到引領者的角色轉變。

這種轉變背后，是中國本土創新能力的崛起。李進暉解釋稱，過去中國在生物制藥領域的新分子研發，主要集中在仿制藥研究，之后逐漸過渡到改良型新藥（me better）、全新分子、藥物組合（combination）方案的研發，實現了創新層次的躍升，并借此帶動了跨國藥企與中國的生物制藥企業合作的潮流——今年7月，輝瑞與三生制藥就創新癌癥免疫療法完成獨家授權協議，潛在總交易額高達60.5億美元。

李進暉表示，輝瑞會繼續深化與中國生物制藥企業的合作，以往未被著重關注的亞洲高發疾病也被納入考慮范圍——由于歐美與中國在消化道腫瘤的發病特征上存在差異，當前全球跨國藥企的研發管線多集中于肺癌、血液腫瘤、泌尿腫瘤及乳腺癌等領域，消化道腫瘤治療領域的突破性產品卻寥寥無幾，比如胰腺癌和胃癌，多年來一直缺乏創新靶向藥物的問世。

“輝瑞已經關注到了這個特點，在幾大高發瘤種的布局里，我們把上消化道腫瘤也考慮在內了。”據李進暉分享，輝瑞目前在消化道腫瘤領域已有免疫創新藥擇捷美（通用名：舒格利單抗注射液），公司希望未來能夠擴大覆蓋范圍且滿足臨床未盡需求。

除了成熟階段的合作，輝瑞還計劃向更早的研發階段延伸。李進暉表示，中國有很多初創生物制藥公司，臨床專家則更了解臨床治療中的未滿足需求。“輝瑞已經敏銳地捕捉到這一點了，未來不僅會從海外引進創新藥物到中國，也會更積極地布局、幫助中國的本土創新。”

封面圖片來源：受訪者供圖