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基因編輯突破性進展：“定制化基因療法”首次成功應用于人類患者

每日經濟新聞 2025-05-16 14:59:53

每經AI快訊，CRISPR基因編輯取得突破性進展，首次有研究團隊在短短六個月內開發出“為一人定制”的CRISPR體內治療藥物。

日前，美國費城兒童醫院與賓夕法尼亞大學醫學團隊將定制的CRISPR基因編輯療法，成功應用在一名患有罕見遺傳病的兒童（9.5個月大）身上，這標志著該技術首次成功應用于人類患者。這項研究成果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上，并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。

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