每經編輯｜黃修眉    

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多少年來，人(ren)類一直夢想著當一回(hui)造物主。于是(shi)有了(le)1996年出生(sheng)的(de)克隆羊多利，以及在全(quan)球銷售的(de)轉基因作物種(zhong)子。

在金融界(jie)，以基(ji)(ji)因(yin)測序、癌癥腫瘤療法(fa)為代表的生物科技(ji)股(gu)雄冠全(quan)球資(zi)本市(shi)(shi)場多年(nian)，A股(gu)市(shi)(shi)場的達安基(ji)(ji)因(yin)、迪安診斷等精準(zhun)醫(yi)療龍頭股(gu)2015年(nian)年(nian)度漲幅(fu)高達146.41%與105.93%，大盤滬指9.41%的年(nian)度漲幅(fu)與之相比，簡直是小(xiao)巫見大巫。

在科(ke)學界，修改人類自(zi)己基因的話題早(zao)已被廣泛討(tao)論。

最近，不論(lun)是美國(guo)財經媒體，抑或申萬宏源、國(guo)泰君安、興業證券、中(zhong)泰證券等多家機構都不惜筆墨(mo)劍指一個(ge)關鍵詞——第(di)三代基(ji)因編輯技術CRISPR/Cas9。

好吧，寶(bao)哥（微信公(gong)眾(zhong)號(hao)：每經投資寶(bao)mjtzb2）說完了高大上的開場(chang)白(bai)，現(xian)在就仔細看看這(zhe)一技(ji)術到底是什么(me)呢？

改寫生命源代碼

說了半天，可(ke)能很多“童(tong)鞋”還不知道基因編輯是什(shen)么？

寶(bao)哥（微信(xin)公(gong)眾號：每經(jing)投資寶(bao)mjtzb2）先(xian)簡(jian)單(dan)介紹下，眾所周知，目前人類(lei)許多(duo)疾(ji)病(bing)都來源于(yu)基因(yin)(yin)缺(que)陷(xian)，此類(lei)基因(yin)(yin)疾(ji)病(bing)往(wang)往(wang)是天(tian)(tian)生的(de)(de)，罕有甚至(zhi)沒有相關(guan)藥物治療。最近多(duo)年醫學界和資本(ben)界大(da)熱的(de)(de)精(jing)準治療就直接針對疾(ji)病(bing)的(de)(de)根源——異常基因(yin)(yin)本(ben)身，正如基因(yin)(yin)編輯(ji)(ji)技術(shu)字面傳達的(de)(de)意思，從免疫細胞治療到遺(yi)傳缺(que)陷(xian)修復(fu)，基因(yin)(yin)編輯(ji)(ji)技術(shu)的(de)(de)應用為徹底(di)治愈(yu)腫瘤、先(xian)天(tian)(tian)性遺(yi)傳病(bing)及艾滋病(bing)等其他(ta)惡性疾(ji)病(bing)開辟了(le)全新的(de)(de)路徑。

第三代基因編輯技(ji)術CRISPR/Cas9也是基因療法的(de)一(yi)種(zhong)。想要理解CRISPR/Cas9，先得把它拆開來看。CRISPR是一(yi)種(zhong)廣(guang)泛存在于(yu)細菌(jun)中的(de)DNA（脫氧(yang)核(he)糖核(he)酸）片段，據(ju)估計生物界一(yi)半(ban)以上的(de)細菌(jun)都(dou)擁(yong)有這種(zhong)基因片段。

CRISPR最初是(shi)在細菌體(ti)內發現，細菌每次(ci)戰勝病毒后都會將入(ru)侵病毒的(de)(de)小部分(fen)DNA保留于自身(shen)的(de)(de)基(ji)因組中(zhong)，累積的(de)(de)這些病毒區(qu)域就(jiu)是(shi)CRISPR。病毒再次(ci)入(ru)侵時，細胞便(bian)利(li)用(yong)保留的(de)(de)這些CRISPR片段識別病毒基(ji)因，如果發現了匹(pi)配的(de)(de)DNA序列(lie)，就(jiu)利(li)用(yong)Cas9蛋白酶(mei)在精確(que)的(de)(de)位點切(qie)割病毒基(ji)因，從而發揮免疫(yi)作用(yong)。

▲CRISPR/Cas9基因(yin)編輯(ji)技術原(yuan)理

“土豪”紛紛介入基因編輯

就在本月(yue)4日，曾獲比爾·蓋茨和谷歌風投(tou)的(de)基因(yin)編輯公(gong)司Editas medicine向美(mei)國證券交易委員會（SEC）遞交了(le)首次公(gong)開招股（IPO）說明書，擬(ni)在今年初(chu)上(shang)市(shi)。值得注(zhu)意的(de)是(shi)，一旦Editas上(shang)市(shi)，將(jiang)成(cheng)為全球(qiu)首個上(shang)市(shi)的(de)基因(yin)編輯公(gong)司，包括(kuo)著名財經雜志《巴倫周(zhou)刊》與《華(hua)爾街(jie)日報》都在近期表示，2016年，美(mei)股精(jing)準醫療(liao)的(de)天(tian)平(ping)將(jiang)向素有“造物主之手”的(de)基因(yin)編輯傾斜。

截(jie)止目前，專業從事(shi)基因(yin)編輯(ji)的(de)公司主要是成(cheng)立(li)于(yu)2011年的(de)全球首家(jia)基因(yin)編輯(ji)公司Caribou Biosciences、成(cheng)立(li)于(yu)2013年的(de)Crispr Therapeutics與Editas Medicine、成(cheng)立(li)于(yu)2014年的(de)Intellia Therapeutics。

統計(ji)顯示，2013年(nian)以來，幾家基(ji)因治療公司在A輪(lun)和(he)B輪(lun)融(rong)資(zi)(zi)中(zhong)，總計(ji)獲得3.74億(yi)美(mei)元(yuan)的風險投(tou)資(zi)(zi)，其中(zhong)Editas Medicine兩輪(lun)融(rong)資(zi)(zi)額達(da)到1.63億(yi)美(mei)元(yuan)。此外，Crispr Therapeutics和(he)Intellia Therapeutics融(rong)資(zi)(zi)額分別為(wei)8900萬美(mei)元(yuan)和(he)8500萬美(mei)元(yuan)，其中(zhong)不(bu)乏富(fu)達(da)、蓋茨基(ji)金、谷歌風投(tou)等著(zhu)名投(tou)資(zi)(zi)機構，反映了相關(guan)公司在資(zi)(zi)本市場的炙手可熱程度。

我國基因編輯技術研究國際領先

而我國對于基(ji)(ji)因(yin)編(bian)輯技術(shu)的研(yan)究應用處(chu)于國際領先地位。2015年4月，中山大學(xue)生命科(ke)(ke)(ke)學(xue)學(xue)院副教授(shou)黃(huang)軍就發表了(le)全球第一篇(pian)有關利用CRISPR技術(shu)修(xiu)(xiu)正人類三(san)原核(he)胚胎致病基(ji)(ji)因(yin)的基(ji)(ji)礎科(ke)(ke)(ke)學(xue)研(yan)究報告(gao)，這是(shi)全球首篇(pian)有關修(xiu)(xiu)改(gai)人體(ti)胚胎細胞(bao)的研(yan)究（注：黃(huang)軍就使用的是(shi)臨床廢棄、不能發育(yu)的三(san)原核(he)胚胎，規避(bi)了(le)倫理道德(de)風險）。黃(huang)軍就也(ye)因(yin)此(ci)入選全球知名科(ke)(ke)(ke)研(yan)期刊《自然》（Nature）雜(za)志2015年度全球科(ke)(ke)(ke)學(xue)界(jie)重(zhong)大影響十大人物。

▲我(wo)國CRISPR部分(fen)重大研(yan)究(jiu)成果梳(shu)理 來源：中泰證券

10天內42家機構調研“基因編輯”

看(kan)起來“高大上的(de)技(ji)術”，機(ji)構又是如何看(kan)呢？

寶(bao)哥（微(wei)信公眾(zhong)號：每經投(tou)資寶(bao)mjtzb2）發現，今年(nian)以(yi)來(lai)已(yi)有國(guo)泰君(jun)安(an)、西南(nan)證(zheng)券等(deng)多(duo)家機(ji)構(gou)大推(tui)基因編(bian)輯。其中西南(nan)證(zheng)券更是在10天內連發三(san)份有關基因編(bian)輯的研報。

西(xi)南證券(quan)提到，基(ji)因(yin)編輯能(neng)夠對基(ji)因(yin)進行精確操作，實現基(ji)因(yin)定(ding)點突(tu)變、插入、刪除。與傳(chuan)統的病毒載體導入基(ji)因(yin)相比，基(ji)因(yin)編輯準確度高、效率(lv)高、成(cheng)本低，未來將(jiang)成(cheng)為全(quan)球(qiu)基(ji)礎(chu)研究和臨床(chuang)應用的主流(liu)技術。

除此(ci)之外，已(yi)被不少機構(gou)(gou)認為是(shi)A股(gu)基(ji)(ji)因編輯概念股(gu)的勁嘉(jia)股(gu)份更是(shi)迎來了機構(gou)(gou)扎(zha)堆調研(yan)。今(jin)年(nian)才短短幾天，勁嘉(jia)股(gu)份就迎來了3批次42家機構(gou)(gou)調研(yan)。這(zhe)些(xie)機構(gou)(gou)的主(zhu)要問題就是(shi)集中于(yu)公(gong)司(si)基(ji)(ji)因編輯業務方(fang)面的情況。

關于基因編輯，我們可以關注什么？

值得(de)注意的是(shi)，美股(gu)概(gai)念(nian)板塊對全球資本市(shi)(shi)場(chang)都具(ju)有映(ying)射效應。隨著Editas的即將上市(shi)(shi)，寶哥（微信公眾號(hao)：每經投資寶mjtzb2）梳(shu)理了A股(gu)市(shi)(shi)場(chang)相關概(gai)念(nian)，發現兩只標的。

勁(jing)嘉股份(fen)（002191，SZ）：去年12月30日，該公(gong)司公(gong)告表示，出資(zi)300萬元與中山大(da)學(xue)簽署技(ji)術(shu)開發合(he)同(tong)，共同(tong)建立基于CRISPR/Cas9技(ji)術(shu)的(de)地中海貧血疾病基因(yin)修正的(de)技(ji)術(shu)體系，合(he)作各方(fang)(fang)確定，因(yin)履行本(ben)合(he)同(tong)所(suo)產生、并由(you)合(he)作各方(fang)(fang)分(fen)別獨立完(wan)成的(de)階(jie)段性技(ji)術(shu)成果(guo)及其(qi)相關知識(shi)產權歸屬，按(an)技(ji)術(shu)秘密方(fang)(fang)式(shi)處理，其(qi)中技(ji)術(shu)秘密的(de)使用權由(you)雙方(fang)(fang)共享，相關利益分(fen)配辦法由(you)雙方(fang)(fang)協商(shang)決(jue)定。

銀河(he)生物(wu)(wu)（000806，SZ)：公司明(ming)確提出以生物(wu)(wu)技(ji)術為(wei)核心構建(jian)公司醫(yi)(yi)(yi)藥及醫(yi)(yi)(yi)療服務產業(ye)以來，在生物(wu)(wu)醫(yi)(yi)(yi)療領域動作(zuo)頻頻。

2015年4月(yue)，銀河(he)生物發起(qi)設立注冊資(zi)本為(wei)3億元人民幣的(de)南京銀河(he)生物技術有限公司，收購以免(mian)疫細胞(bao)治療(liao)為(wei)主營業務的(de)得康生物60%股權。去年11月(yue)18日，銀河(he)生物子公司又與(yu)四川(chuan)大(da)學生物治療(liao)國(guo)家重點實驗室簽署《合作(zuo)框架(jia)協議書》。

值得注意的是(shi)，四(si)川大學生物治(zhi)療(liao)(liao)(liao)國(guo)(guo)家重(zhong)點實驗室(shi)是(shi)我國(guo)(guo)唯一的生物治(zhi)療(liao)(liao)(liao)國(guo)(guo)家重(zhong)點實驗室(shi)，實驗室(shi)主任(ren)為魏(wei)于(yu)全(quan)院(yuan)士(shi)。魏(wei)于(yu)全(quan)院(yuan)士(shi)團隊(dui)從事CAR－T細(xi)(xi)胞免疫治(zhi)療(liao)(liao)(liao)研究8年，已進行了多個靶點抗腫(zhong)瘤CAR－T細(xi)(xi)胞的研究。

不過，寶哥（微信公(gong)眾號(hao)：每經投(tou)資(zi)寶mjtzb2）最后也(ye)要提醒大家，基(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)仍有(you)很(hen)大的(de)(de)不確(que)定性！Editas也(ye)在(zai)招股書的(de)(de)風險一(yi)(yi)欄明確(que)指出，CRISPR/Cas9是一(yi)(yi)種新型的(de)(de)基(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)技術，發展時間極其短暫(zan)，目前還沒有(you)相(xiang)關(guan)產品獲(huo)得(de)美國或歐(ou)盟監管(guan)當局的(de)(de)許可。目前，進行臨床試驗的(de)(de)基(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)技術仍僅限于第(di)一(yi)(yi)、二代技術。

（編(bian)輯(ji)：何建川  審核：宋戈(ge)  終審：蒲付(fu)強）

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