每經編輯｜每經實習記者 肖樂    

8月21日，國家衛計委、國家食藥監局聯合發布《干細胞臨床研究管理辦法》，規范干細胞臨床研究的機構資質和條件，明令禁止發布干細胞臨床研究廣告，限定多項措施保護受試患者的權益。混亂之中的干細胞產業終于迎來了新規。

“干細胞療法”治療腦癱？“干細胞美容”永葆青春？在眾多醫療機構的夸大宣傳下，干細胞成為了“救命神藥”。不過，干細胞治療領域的發展空間和潛力為業界公認，據預測，全球干細胞產業近兩年潛在市場約800億美元，到2020年前后可達4000億美元。

那么，干細胞到底是何種神奇的東西，最新出臺的管理辦法又明確了哪些規定？

干細胞是什么

所謂干細胞，是指那些未分化的、因而有可能分化成不同類型細胞的細胞，“干”的意思是可以產生分支的“主干”。

根據來源，干細胞分為胚胎干細胞和成體干細胞。與胚胎干細胞相比，成年干細胞非常稀少，難以分離和純化。成年人身上的干細胞分布于骨髓、血液、大腦、胰腺、骨骼肌、牙髓等處，其中最豐富的是骨髓和血液中的造血干細胞。

這些成年干細胞已得到廣泛的研究并在醫療上有所應用。不過成年干細胞的命運基本上是確定的了，例如骨髓中造血干細胞在體內環境下的使命就是分化成各種血液細胞。而胚胎干細胞則具有“全能性”。

近來發現，成年干細胞也具有一定的可塑性，在一定的條件下可被誘導分化成其他類型的細胞，甚至也具有和胚胎干細胞一樣的全能性。

不同分化潛能的細胞

干細胞能做什么？

由于干細胞能夠分化成其他細胞，因此對它的研究為治療多種慢性疾病帶來了希望。干細胞治療則是指由自體或異體來源的人干細胞經體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。

研究發現，目前干細胞移植治療可以應用的領域包括眾多目前無法通過有效手段治愈的疾病。

血液系統疾病，如白血病、貧血、多發性骨髓瘤、淋巴瘤和黑色素瘤等。

神經系統疾病，如帕金森病、肌萎縮性側索硬化癥、亨廷頓氏病等。

心臟疾病：包括心肌梗死和慢性心功能障礙等導致的病理損傷性疾病等。

腸道疾病：癥性腸病、放射性腸炎、肝移植相關性腸病等。

干細胞治療的應用領域

不過，干細胞用處雖大，但目前來看還存在著很大的風險，干細胞的免疫排斥反應、非定向分化和致癌性一直是干細胞大規模應用的一大阻礙。而由于胚胎干細胞的來源途徑是以破壞胚胎為代價，這受到了倫理學家、宗教界的質疑與反對。成體干細胞應用則涉及患者的知情同意、治療前后的解釋和異體細胞使用權等問題。

事實上目前許多醫院或者企業的干細胞來源是流產的嬰兒或者剩余胚胎。通過私下與婦產科達成某項協議而獲得胚胎干細胞。這種獲得方式即使作為科研也必須通過倫理審查，而如果流產胎兒是成為企業營利的“原材料”，幾乎不可能會通過倫理審查。

目前為止除了造血干細胞治療血液疾病，許多其他領域還尚未徹底證明其治療效果及安全性，干細胞研究與臨床應用之間還有較大差距。

新管理辦法規定了什么？

被譽為我國造血干細胞技術奠基人的中科院院士吳祖澤在接受媒體采訪時曾表示，進入新世紀以來，我國干細胞研究的進展令人矚目。

2003年，中國醫學科學院組織工程研究中心與中國藥品生物制品檢定所制訂出我國第一個干細胞藥物制劑的制備、檢定標準--《間充質干細胞制造及檢定規程》 。

2009年3月2日衛生部組織制定了《醫療技術臨床應用管理辦法》，并于5月1日施行。干細胞治療技術被列入第3 類醫療技術，由衛生部負責技術審定和臨床應用管理。

由于存在諸多行業亂象，2012年初，衛生部發布了關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知，決定開展為期一年的干細胞臨床研究和應用規范整頓工作。

事實上我國許多醫院都在開展干細胞治療技術，卻未經臨床試驗，更沒有經過見過部門的認證，風險極大。

業內人士認為，此次《干細胞臨床研究管理辦法》的發布，意味著行業政策落地的加快，隨著干細胞研究和行業的規范，相關企業也將進入快速發展期。《管理辦法》對于開展干細胞臨床研究的機構資質、受試者權益保障等方面都做出了明確規定。

有資質：開展干細胞臨床研究的醫療機構須符合三級甲等醫院，依法獲得相關專業的藥物臨床試驗機構資格，具有防范干細胞臨床研究風險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施等七項條件。

禁盈利：開展干細胞臨床研究的機構不得向受試者收取干細胞臨床研究相關費用，不得發布或變相發布干細胞臨床研究廣告。

有保障：受試者必須被清楚地告知所參與干細胞臨床研究的目的、意義和內容，以及預期受益和潛在的風險。對風險較高的項目，研究機構應當采取有效措施進行重點監管，并通過購買第三方保險保障受試者權益。

干細胞產業鏈

我國干細胞產業鏈分為上游（干細胞存儲）、中游（干細胞增殖及干細胞新藥研發）、下游（干細胞治療）。目前干細胞業務主要集中在上游，即干細胞存儲（臍帶血庫）業務，中下游項目目前絕大多數處于實驗階段，短期內難以得到大規模市場化應用。

目前為止，除造血干細胞治療血液疾病外，尚未有任何一家醫療機構的干細胞治療得到監管部門的受理或審評。開展干細胞臨床應用的醫院，均屬于試驗性臨床研究。

干細胞產業鏈

（每經網綜合新華每日電訊、上海證券研報、申萬宏源研報、人民日報、央廣網、衛計委官方網站）