每經記者｜陳星    每經編輯｜董興生    

8月18日晚，百利天恒（688506.SH，股價313元，市值1255.13億元）宣布，其全資子公司西雅圖免疫（SystImmune）與百時美施貴寶（BMS）共同開發的iza-bren獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）突破性療法認定，用于治療在EGFR-TKI及鉑類化療后進展的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者。

雖然EGFR-TKI（一類靶向治療藥物）在一線治療中顯示出臨床療效，但大多數患者在約18個月后仍會出現疾病進展，后續治療方案常采用療效有限且毒性顯著的鉑類化療作為標準療法。FDA突破性療法認定旨在加速那些可能顯著優于現有標準療法的藥物開發和審評進程。

百利天恒方面表示，FDA給予肺癌突破性療法資格認定，意味著認可iza-bren在臨床研究中展現的疾病獲益。

首次獲得FDA突破性療法認定

據百利天恒公告，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予izalontamab brengitecan（iza-bren）突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation），用于既往經EGFR-TKI及含鉑化療治療失敗后的EGFR19外顯子缺失或21外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。

百利天恒方面表示，本次授予是公司與百時美施貴寶（BMS）正在合作開發的iza-bren基于BL-B01D1-101（中國）、BL-B01D1-203（中國）和BL-B01D1-LUNG-101（美國/歐洲）的臨床研究數據，首次獲得美國FDA突破性療法認定。

公司方面認為，本次突破性療法認定的授予驗證了現有數據的可靠性，同時體現了EGFR-TKI和鉑類化療治療后患者面臨的重大未滿足臨床需求。雖然EGFR-TKI在一線治療中顯示出臨床療效，但大多數患者在約18個月后仍會出現疾病進展，后續治療方案常采用療效有限且毒性顯著的鉑類化療作為標準療法。FDA突破性療法認定旨在加速那些可能顯著優于現有標準療法的藥物開發和審評進程。

NSCLC約占所有肺癌病例的80%，仍然是全球癌癥相關死亡的主要原因。西方人群中有10%至15%、亞洲人群中高達50%的NSCLC患者存在EGFR激活突變。這些腫瘤最常見的是非鱗狀組織學類型，這類患者最初對EGFR-TKI（如奧希替尼）有反應。然而，通常在約18個月后因耐藥性而出現進展。

獲得突破性療法認定可加快藥品上市速度

iza-bren是百利天恒自主研發的全球首創、新概念且唯一進入III期臨床階段的EGFR×HER3雙抗ADC（抗體偶聯藥物）。

截至目前，iza-bren已有5項適應證被國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種名單。包括既往經PD-1/PD-L1單抗治療且經至少兩線化療（至少一線含鉑）治療失敗的復發性或轉移性鼻咽癌患者；既往經EGFR-TKI治療失敗的EGFR敏感突變的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌患者等。

獲得突破性療法認定，意味著藥品研發企業可以獲得與FDA頻繁溝通的機會、得到后者技術指導，且可以在提交上市申請時向FDA滾動遞交新藥研究資料，為加快藥品后續研發提供保障。有公開數據顯示，常規的從提交新藥臨床試驗申請到上市申請大致需要7.4年（中位數），而獲得突破性療法認定的藥物只需要5.2年（中位數），較前者加快了兩年以上。

根據百利天恒公告，iza-bren正在中美進行40余項針對多種腫瘤類型的臨床試驗，除近日用于鉑耐藥復發上皮性卵巢癌的臨床研究已進入III期臨床試驗階段并完成首例受試者入組外，iza-bren在非小細胞肺癌、小細胞肺癌、乳腺癌、鼻咽癌等9項國內III期注冊臨床試驗也處于受試者入組階段。

封面圖片來源：視覺中國-VCG211337405500