每經編輯｜杜宇    

據科技日報8月5日消息，基因編輯技術是生命科學的強大工具，但大片段DNA編輯至今仍面臨重大挑戰。來自中國科學院遺傳與發育生物學研究所的科研人員，開發了一種新型基因編輯技術。該技術在動植物中實現了從幾千個堿基到幾百萬個堿基級別的大片段DNA的精準操控，顯著提升了基因編輯的尺度和能力。相關研究成果4日在線發表于《細胞》雜志。

雖然CRISPR等技術已廣泛應用于特定堿基和短片段DNA的精準編輯，但編輯數千至數百萬堿基的大片段DNA仍是巨大挑戰，現有工具在基因編輯效率、尺度、精準性及類型多樣性等方面都存在明顯不足。

在這項研究中，科研人員通過整合三項創新系統性技術路徑，成功開發了一種可編程的染色體水平大片段DNA精準操縱技術PCE。在動植物細胞實驗中，該技術展現出強大的能力，成功實現了精準插入含有18800個堿基對的超大片段DNA、定向替換含有5000個堿基對的DNA序列、倒轉含有1200萬個堿基對的長染色體片段、刪除含有400萬個堿基對的長染色體片段，甚至移動整條染色體等復雜操作。

“我們還利用這項技術，在水稻中精準倒轉了含有31.5萬個堿基對的DNA片段，成功培育出抗除草劑的水稻種質，有力證明了這項技術具有廣泛應用前景。”論文通訊作者、中國科學院遺傳與發育生物學研究所研究員高彩霞說，該技術不僅能實現多基因疊加，還能操控改變基因組結構，為作物性狀改良和遺傳疾病治療開辟新路徑，有望推動新型育種策略以及合成生物學的發展。

對此，審稿人評價道：“這項工作代表了基因工程領域的重大突破，在育種和基因治療方面具有巨大的應用潛力。”

圖片來源：視覺中國

基因是攜帶遺傳信息的DNA片段，它決定了生物的性狀特征。基因編輯技術，就是對特定的基因進行刪除、插入或替換，從而實現基因序列的定向改造。

打個比方，基因編輯技術像一支帶有精準便捷導航系統的“修正筆”。這支“修正筆”可以矯正和修改病變的、錯誤的基因。

人體的基因組有30億個堿基對，可以簡單理解為人體是一本由30億個字符組成的書。基因編輯技術可以快速精準地找到并修改特定字符。從發現遺傳規律到精準修改生命密碼，基因編輯技術正在改變著人類對生命的認知。

據央視總臺，6月17日，亞洲首例基因編輯豬-終末期腎病患者異種腎移植術后來到103天，移植腎臟功能良好，各項生理指標持續向好。這一創新突破不僅創造亞洲異種器官移植領域最長存活紀錄，更為異種腎移植臨床長期穩定性驗證邁出實質性一步。

另據新華社此前消息，日本三重大學等機構研究人員組成的團隊在美國《國家科學院學報·交叉學科》上發表成果說，他們借助基因編輯技術去除了唐氏綜合征患者細胞中多余的21號染色體，并確認了相關結果，這項技術如果發展成熟將有助研究人員未來找到唐氏綜合征各類并發癥的預防和改善方法。

唐氏綜合征是最常見的一種染色體異常導致的疾病，患者細胞內本該有2條的21號染色體多出一條變成3條，因此該病又稱為21三體綜合征。唐氏患者常伴有智力發育障礙，目前該病尚無根治方法。

每日經濟新聞綜合科技日報、央視總臺、新華社

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