每經記(ji)者｜林姿辰    每經編輯(ji)｜文多(duo)    

近日，《國家基本醫(yi)療保(bao)險(xian)、工傷保(bao)險(xian)和(he)生育保(bao)險(xian)藥(yao)品目(mu)錄（2023年）》（以下簡稱“2023年國家醫(yi)保(bao)目(mu)錄”）公布，15款(kuan)罕見(jian)病(bing)藥(yao)物談(tan)判(pan)/競價(jia)成功，覆蓋16個病(bing)種，推動了包括戈謝病(bing)、重(zhong)癥(zheng)肌無力、陣發性睡眠性血紅蛋(dan)白尿癥(zheng)（PNH）在內的10個病(bing)種正式(shi)邁進用藥(yao)保(bao)障時代。

這是藥(yao)物談(tan)判(pan)勝利的終點，但也(ye)是患者獲(huo)得醫療保障的起點。

蔻德方面數據(ju)顯示，與其他談(tan)判藥(yao)(yao)品相(xiang)比，罕(han)見(jian)病“國談(tan)”（指國家醫(yi)保談(tan)判）藥(yao)(yao)存在醫(yi)療機構配備(bei)進展較慢、地域覆(fu)蓋(gai)水平較低等特點，即(ji)便是進入醫(yi)保目錄時(shi)間較長的罕(han)見(jian)病藥(yao)(yao)品，在省級(ji)醫(yi)院的覆(fu)蓋(gai)率也不高。

罕見病(bing)“國(guo)談”藥落(luo)地的(de)環節(jie)卡點是(shi)什(shen)么(me)？為什(shen)么(me)患(huan)者只能向其(qi)他省(sheng)份求助的(de)事情(qing)還時有發(fa)生？12月12日(ri)、13日(ri)，針(zhen)對罕見病(bing)“國(guo)談”藥“進(jin)院(yuan)(yuan)(yuan)難(nan)(nan)”、“用藥難(nan)(nan)”、“報銷難(nan)(nan)”問(wen)題，四川大(da)學華西醫(yi)(yi)院(yuan)(yuan)(yuan)神(shen)經(jing)內(nei)科主任(ren)醫(yi)(yi)師周(zhou)紅雨(yu)教授，天津醫(yi)(yi)科大(da)學總醫(yi)(yi)院(yuan)(yuan)(yuan)副(fu)院(yuan)(yuan)(yuan)長、血液病(bing)中心主任(ren)付(fu)蓉分別接(jie)受《每日(ri)經(jing)濟新聞》記(ji)者采(cai)訪(fang)，并(bing)給出了臨床醫(yi)(yi)生的(de)思(si)考和建議(yi)。

談判成功不是終點

“哪(na)怕藥(yao)(yao)物進入到(dao)醫(yi)(yi)保(bao)，也要長期服藥(yao)(yao)，停藥(yao)(yao)患者(zhe)的(de)(de)腫瘤會反彈；對于吃了(le)很久藥(yao)(yao)的(de)(de)患者(zhe)，如(ru)果產(chan)生了(le)耐(nai)藥(yao)(yao)性(xing)可能又會被打回原(yuan)點。所以藥(yao)(yao)物進入了(le)醫(yi)(yi)保(bao)是在‘無(wu)藥(yao)(yao)可醫(yi)(yi)’的(de)(de)情況下看到(dao)了(le)一個新路徑，但這不代(dai)表一勞永逸。”作(zuo)為(wei)泡(pao)泡(pao)家園神經纖維瘤病關愛中心的(de)(de)傳(chuan)播部主任(ren)、神經纖維瘤病患者(zhe)家屬(shu)，鄒(zou)楊的(de)(de)擔心有數(shu)據支撐。

根(gen)據《破局最后一公(gong)里——罕見(jian)病國談(tan)(tan)藥落地情(qing)況(kuang)調研(yan)報告及政策(ce)建議（2023）》（以下(xia)簡(jian)稱《報告》）內數(shu)(shu)據，17種樣本(ben)罕見(jian)病談(tan)(tan)判(pan)(pan)藥品在324家罕見(jian)病協(xie)作(zuo)網(wang)醫(yi)院(yuan)的(de)(de)平(ping)均進院(yuan)率僅為13%。即(ji)便在各(ge)省（市(shi)、自治區）的(de)(de)罕見(jian)病協(xie)作(zuo)網(wang)牽頭醫(yi)院(yuan)，罕見(jian)病談(tan)(tan)判(pan)(pan)藥品的(de)(de)平(ping)均配備(bei)數(shu)(shu)量也(ye)僅為5.4種，并且進入(ru)醫(yi)保(bao)目錄時間較長(chang)的(de)(de)談(tan)(tan)判(pan)(pan)藥品在省級醫(yi)院(yuan)的(de)(de)覆(fu)蓋率也(ye)不高(gao)。

多發(fa)性硬化和(he)視神經(jing)脊髓炎(yan)便是(shi)如此(ci)。據上(shang)述《報告》，在(zai)2023年“國談”之前，這兩個病種(zhong)已分別有7種(zhong)和(he)1種(zhong)藥(yao)(yao)物進(jin)入醫保目錄。但多神家園（一(yi)個患者(zhe)組織）創始人、視神經(jing)脊髓炎(yan)患者(zhe)高穩在(zai)9月14日對記者(zhe)表示，患者(zhe)被(bei)當地醫院告知(zhi)“無藥(yao)(yao)”、只能向其他省份(fen)求助的事情還(huan)常有發(fa)生。

以多(duo)發性硬化患(huan)者為例，據高穩了(le)解，一些地(di)區的患(huan)者使用發性硬化藥物(wu)，目前(qian)只能在住(zhu)院的時候開，這是(shi)因為其所在地(di)區門(men)特(te)（醫(yi)療保(bao)險門(men)診特(te)殊病種）的報銷(xiao)額度很低，大(da)概只有幾千元。這些地(di)方沒(mei)有單獨為罕見病患(huan)者確定報銷(xiao)上(shang)限(xian)，“可能開一盒藥直(zhi)接就沒(mei)了(le)”。所以，這些患(huan)者在門(men)特(te)開藥時大(da)部分還(huan)需(xu)要自(zi)費。

住(zhu)(zhu)院開(kai)藥(yao)(yao)也還(huan)不夠便利。高穩告訴記(ji)者(zhe)(zhe)，患(huan)者(zhe)(zhe)每次(ci)住(zhu)(zhu)院都有帶藥(yao)(yao)量(liang)的限制，一般最多(duo)只能開(kai)兩三個月的用(yong)量(liang)，因此為了開(kai)藥(yao)(yao)，很多(duo)患(huan)者(zhe)(zhe)每年需要多(duo)次(ci)住(zhu)(zhu)院。

不過，高穩還(huan)是(shi)表示，對(dui)比三四年(nian)前，罕見病“國談”藥落地(di)的(de)(de)問題(ti)已經改善(shan)了很多(duo)，比如流程手續有(you)所(suo)簡化，當地(di)醫保(bao)部門對(dui)于政策更加熟悉、操(cao)作更加熟練，購藥的(de)(de)方式和渠道(dao)都有(you)所(suo)增加。但(dan)是(shi)，高穩認為：最核(he)心的(de)(de)是(shi)患者朋友的(de)(de)報銷問題(ti)，這(zhe)些(xie)很關(guan)鍵的(de)(de)問題(ti)還(huan)是(shi)沒(mei)有(you)被很好地(di)解決(jue)掉。

對于其(qi)(qi)他一(yi)些罕見(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)，這種困(kun)境也(ye)存(cun)在(zai)。12月15日，戈謝病(bing)病(bing)友會負責人(ren)王軍告訴《每日經濟新聞》記(ji)者(zhe)(zhe)，其(qi)(qi)也(ye)從其(qi)(qi)他患者(zhe)(zhe)組織(zhi)處聽說了后續可能面臨的(de)挑戰(zhan)。“我(wo)們也(ye)了解(jie)到(dao)(dao)，后面可能會涉(she)及到(dao)(dao)雙通道、進醫院或(huo)者(zhe)(zhe)其(qi)(qi)他的(de)一(yi)些問題，大家還是比(bi)較關心這個支付(fu)（問題）。”王軍表示。

有時“收一例虧一例”

罕見(jian)病(bing)“國談(tan)”藥(yao)落地(di)過(guo)程中還存(cun)在哪些卡點需要解(jie)決(jue)？《每日經濟新聞》記者發現，醫院和(he)醫生也有自己的(de)難處。

根(gen)據《報(bao)告(gao)》，除(chu)了影響“雙(shuang)通(tong)道(dao)”落(luo)地的(de)激(ji)勵和考核政策(ce)，影響罕見病談判藥(yao)品(pin)“雙(shuang)通(tong)道(dao)”可及性的(de)約束性政策(ce)卡(ka)點有7個。它們分別是：醫保總額控制、藥(yao)占比等(deng)考核、新藥(yao)管(guan)理成本(ben)與風險、門(men)診(zhen)慢特(te)病與特(te)藥(yao)政策(ce)、DRG/DIP支(zhi)付、“雙(shuang)通(tong)道(dao)”定點藥(yao)店通(tong)道(dao)落(luo)地、處(chu)方流轉與外(wai)配(pei)藥(yao)輸注管(guan)理。

再比如，醫(yi)院的罕見病(bing)(bing)(bing)診(zhen)療有時“收一例虧一例”。周(zhou)紅(hong)雨坦言，即(ji)便罕見病(bing)(bing)(bing)藥物被納入醫(yi)保目錄后價格有所下降，依然屬于(yu)(yu)高值(zhi)藥物。由于(yu)(yu)DRG（按疾病(bing)(bing)(bing)診(zhen)斷相關分(fen)組(zu)付費(fei)）和醫(yi)院藥占比的管(guan)理指標，高凈值(zhi)藥物的使用對很多(duo)醫(yi)生和患者帶(dai)來影響。

“住院時(shi)，患者只需支付(fu)自費部(bu)分，剩下(xia)的(de)錢由(you)醫(yi)(yi)院與醫(yi)(yi)保部(bu)門結算，理(li)論(lun)上由(you)醫(yi)(yi)院先墊付(fu)。如果年(nian)底醫(yi)(yi)保部(bu)門結算審核時(shi)認(ren)為藥物使用(yong)不合理(li)，有可(ke)能不會(hui)全額支付(fu)醫(yi)(yi)院墊付(fu)的(de)費用(yong)，導致醫(yi)(yi)院在收治該(gai)例罕見病患者時(shi)產生虧損，而且醫(yi)(yi)院墊付(fu)越多，理(li)論(lun)上虧的(de)風險越大。”周紅雨教授說。

對此，她建議(yi)，在目前已(yi)經實(shi)行雙通道的情況(kuang)下，患(huan)者到醫保定點(dian)藥房(fang)(fang)拿藥，藥店可以(yi)直接走醫保結(jie)算。這樣給患(huan)者提(ti)供(gong)快捷取藥的同時，也減少病房(fang)(fang)的藥占比。

付蓉則認為，應(ying)該正確看待DRG，規范醫生的(de)治(zhi)(zhi)療行為，考慮(lv)用(yong)藥(yao)指(zhi)征(zheng)和患者需求。“治(zhi)(zhi)病(bing)救人(ren)永遠(yuan)是(shi)第一(yi)位的(de)，如(ru)果(guo)病(bing)人(ren)具備使用(yong)依庫(ku)珠單抗治(zhi)(zhi)療PNH（陣(zhen)發性(xing)睡(shui)眠性(xing)血(xue)紅蛋白(bai)尿癥）的(de)指(zhi)征(zheng)，首要還(huan)是(shi)應(ying)該考慮(lv)病(bing)人(ren)用(yong)藥(yao)。”她說道(dao)。

所以，付蓉表示(shi)：社(she)會(hui)(hui)各(ge)界(jie)（包括患者(zhe)組織、醫生團隊(dui)所在的醫院）若不(bu)能解(jie)決(jue)醫保用藥(yao)“最后(hou)一(yi)公(gong)里(li)”的問題，應(ying)該(gai)推動多部門協作呼吁(yu)醫院準入；如(ru)果醫院的確面臨(lin)著(zhu)藥(yao)占比、DRG支(zhi)付的問題，則應(ying)該(gai)全社(she)會(hui)(hui)聯動呼吁(yu)政府對于罕(han)見(jian)病(bing)不(bu)列入“國(guo)考”（編者(zhe)注：指(zhi)醫院績效考核）以及DRG的支(zhi)付，并(bing)開(kai)辟一(yi)些罕(han)見(jian)病(bing)綠色通道(dao)，讓醫院進罕(han)見(jian)病(bing)藥(yao)沒有太大負擔(dan)。